En el corazón del laboratorio de San Sebastián que está creando la primera terapia génica para curar el párkinson: "Es casi mágico"

En San Sebastián (Euskadi) se encuentra la primera gran fábrica de terapias génicas no solo de España, sino de Europa. Las terapias génicas consisten en la modificación de los genes de una célula. Desde centros de producción como el de San Sebastián, que pertenece a la farmacéutica Bayer, se están ya fabricando terapias génicas para enfermedades como el párkinson o la insuficiencia cardiaca. Pero también se buscará la cura para otras como la atrofia sistémica múltiple, la enfermedad de Huntington, la enfermedad de Pompe o la distrofia muscular de cinturas tipo 2I/R9. "Es casi mágico", reflexionan algunos expertos.

"La terapia génica es una forma experimental de tratamiento que utiliza la transferencia de genes a la célula del paciente para curar la enfermedad. La idea es modificar la información genética de la célula del paciente que es responsable de la enfermedad", señala Gustavo Pesquin, CEO de AskBio. AskBio, una compañía pionera en terapia génica que Bayer adquirió en 2020, fundó otras empresas como Viralgen (cuyo centro de fabricación está San Sebastián) y TAAV para potenciar estos tratamientos. Las tres empresas (Viralgen, AskBio y TAAV) pertenecen a Bayer.

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De San Sebastián al mundo

La posible cura de una enfermedad neurodegenerativa como el párkinson se está fabricando en un centro como el de San Sebastián. "Estamos en un estudio en fase dos para pacientes con párkinson que han agotado todas las terapias disponibles", explica Pesquin. ¿En qué consiste el tratamiento que se está investigando en este ensayo? "Es una cirugía mediante la cual se introduce la terapia génica en el putamen del cerebro. Es una terapia de neuroprotección: se busca estimular aquellas neuronas del cerebro que le sirven de protección, y que son precisamente las neuronas que se pierden en enfermedades como el párkinson", añade.

La enfermedad de párkinson

Esta terapia, de demostrarse efectiva, no solo será la cura del párkinson tradicional, sino también del párkinson infantil, también denominado deficiencia de AADC. El párkinson infantil es una enfermedad de "bajísima prevalencia": en todo el mundo hay unos 200 niños reportados con esta patología. Son niños que sufren temblores, rigidez muscular, que tienen problemas para mantener el equilibrio y grandes dificultades para hablar o andar.

En el caso de los adultos, el párkinson tiene una incidencia de entre 8 y 18 pacientes por 100.000 habitantes. La terapia génica se está mostrando eficaz a la hora de tratar esta enfermedad neurodegenerativa.

"La cirugía consiste en colocar dos cánulas de cerámica a ambos lado del cerebro. A través de ellas se instila la terapia génica. El objetivo es no tocar los vasos sanguíneos y llegar al 60% de cobertura del putamen. Esta cirugía dura unas ocho horas", cuenta Pesquin. El objetivo, insiste, es estimular las neuronas que frenan la neurodegeneración. "Sabemos que en todo esto hay una complejidad inherente que pensamos que se irá reduciendo con el tiempo. Las terapias génicas se van a establecer en enfermedades como el párkinson, para pacientes que ya han agotado otras vías", afirma convencido el CEO de AskBio.

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En la fase uno del estudio de la compañía se trataron a 11 pacientes: cinco en estado inicial y seis en estado moderado. "Con el párkinson, todo el mundo, ya sean niños o adultos, acaba en un proceso neurodegenerativo. Algunos van más rápidos que otros. Es un círculo vicioso porque, para que el paciente controle sus síntomas, van aumentando las dosis del traramiento y su bienestar se va degradando", apunta Pesquin. En el caso del párkinson, los expertos se fijan en el llamado coeficiente LEDD: la terapia génica que está desarrollando esta farmacéutica busca ahora no solo demostrar la efectividad de la misma, sino la disminución del coeficiente LEDD.

El reto, "industrializar" el proceso

"El reto que tenemos ahora es industrializar este tipo de terapias. Al principio todos los procesos son muy académicos y artesanales, pero debemos entender bien el proceso para hacer todo esto a gran escala", señala por su parte Jimmy Vanhove, CEO de Viralgen, que se fundó en 2017. Por eso destaca que la planta de producción de terapias génicas como la de San Sebastián, creada en 2021, es la primera a gran escala de España y Europa.

En España hay otros centros, como por ejemplo el Hospital Clínic de Barcelona, público, que producen ellos mismos inmunoterapias CAR-T (una suerte de terapias celulares muy efectivas en el cáncer), pero su fabricación es académica y está dirigida a pacientes concretos. "El impacto de las terapias génicas y celulares en la vida de algunas personas es casi mágico", reflexiona Ruth Shah, de Bayer.

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