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TUMORES EN LINFOCITOS B

Sanidad financiará las tres primeras terapias celulares CAR-T contra la leucemia y el linfoma

Dos de ellas están fabricadas por laboratorios farmacéuticos y la tercera, por el Hospital Clínic

La noticia pone el foco en el lugar destacado que está tomando la inmunoterapia en la erradicación del cáncer

Beatriz Pérez

El Hospital Clínic de Barcelona lleva a cabo, desde hace años, diferentes ensayos con terapias CAR-T.

El Hospital Clínic de Barcelona lleva a cabo, desde hace años, diferentes ensayos con terapias CAR-T. / HOSPITAL CLÍNIC

El Sistema Nacional de Salud (SNS) financiará las dos primeras terapias celulares CAR-T comerciales de dos farmacéuticas para tratar respectivamente la leucemia linfoblástica aguda en niños y adultos jóvenes de hasta 25 años, y las formas más frecuentes de linfoma de linfocitos B en adultos. Tanto la leucemia linfoblástica aguda como el linfoma de linfocitos B son cánceres que provienen de los linfocitos B. Además, según ha podido saber EL PERIÓDICO, el Estado también financiará una terapia CAR-T pública: la fabricada por el Hospital Clínic de Barcelona.

Estos medicamentos, que son un tipo de inmunoterapia, estarán incluidos en el nomenclátor de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) en enero del 2019, aunque actualmente los pacientes, bajo solicitud médica, están teniendo acceso a ellos por la vía de medicamentos en situación especial, según fuentes del Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social. Ambas terapias han sido ya aprobadas por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) en el nomeclátor de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS).

El Gobierno prevé implantar estas terapias en centros de referencia aún por seleccionar

La ministra del departamento, María Luisa Carcedo, anunció la semana pasada la aprobación de la financiación de esta terapia en el acto de presentación del 'Libro blanco de la terapia celular en España' de la Red de Terapia Celular Española del Instituto de Salud Carlos III. El Gobierno prevé implantarla progresivamente en centros de referencia aún por seleccionar. Esta noticia pone de nuevo el foco en el lugar destacado que la inmunoterapia está tomando en la erradicación del cáncer.

El término CAR responde a las siglas inglesas de Receptor de Antígeno Quimérico. Cuando esta terapia, como es el caso, se lleva a cabo en los linfocitos T (que están en la sangre), entonces pasa a denominarse CAR-T. Como explica el inmunólogo y jefe de sección del Servicio de Inmunoterapia del Hospital Clínic de Barcelona, Manel Juan, el tratamiento CAR-T se aplica en pacientes con leucemia linfoblástica aguda y linfoma de linfocitos B "que ya no tienen otras opciones" tras haber recibido una quimioterapia e, incluso, un trasplante de médula.

"Potenciar el sistema inmunitario"

"La terapia CAR-T se basa en potenciar el sistema inmunitario del individuo. ¿Cómo? Obteniendo linfocitos de los pacientes que se modifican genéticamente para que después actúen contra el tumor: la leucemia o el linfoma en este caso", relata el doctor Juan. Así, una vez fuera del enfermo, a los linfocitos se les coloca el gen que codifica el receptor contra la molécula CD19 del tumor. Una vez expresan esta molécula, los linfocitos se expanden y, cuando ya hay muchos, se reintroducen en el paciente para que actúen contra el tumor.

En los últimos años, el Hospital Clínic está llevando a cabo diferentes ensayos con terapias CAR-T fabricadas por el propio centro al margen de las farmacéuticas. Con la financiación de becas de investigación del Estado (ISCIII), logró tratar a más de 20 pacientes y en el 2016 tuvo mucha repercusión mediática por el Proyecto Ari, cuya protagonista, Ariana Benedé, fallecida ese mismo año a causa de una leucemia linfoblástica aguda, se movilizó para hacer posible en España el tratamiento CAR-T, que por aquel entonces solo estaba disponible en EEUU.

"La terapia CAR-T se basa en potenciar el sistema inmunitario del paciente, extrayéndole linfocitos que se modifican genéticamente para que después actúen contra el tumor"

Manel Juan

Jefe del Servicio de Inmunología del Hospital Clínic

"Ahora el Estado está comprometido a pactar un precio con las dos empresas farmacéuticas que fabrican dos de los tres productos, Novartis y Gilead, que tienen el medicamento aprobado por la EMA. La ministra dijo que también se financiará un producto público, probablemente el CAR-T que producimos desde el Clínic conjuntamente con el Hospital Sant Joan de Déu y que creemos puede ser similar pero más barato que el de las farmacéuticas", cuenta el doctor Juan. De momento, todavía no hay un precio pactado y, de hecho, es el Ministerio de Economía el que está negociando el precio de este producto en España. En todo caso, no será barato. "En Reino Unido han pactado unas 280.000 libras [308.000 euros] por paciente. No es el tratamiento más caro, pero sí de los más caros", añade.

Este inmunólogo considera que lo "innovador" es que la aprobación de este producto farmacéutico "abrirá la puerta" a que se utilicen otro tipo de CAR-T. Porque el potencial de las terapias CAR-T va más allá de la leucemia y uno de los retos es expandirlas también a los tumores sólidos. "Hay datos esperanzadores en otros tumores", dice el inmunólogo. Actualmente existen más de 90 terapias con células CAR-T en investigación a nivel global, según la consultora Decision Resources.

Más común en niños

Como explica el director médico y hematólogo de la Fundació Josep Carreras, Enric Carreras, la gran mayoría de casos de leucemia linfoblástica aguda se producen en niños. "Casi el 90% de ellos se curan con la quimioterapia y algunos pocos, con un trasplante tradicional de médula ósea. El grupo de pacientes pediátrico que no tiene otra opción es muy reducido, y son estos los que se beneficiarán de las terapias CAR-T", explica el doctor Carreras, quien matiza que "no todos los pacientes que responden a los CAR-T ni todos los que responden lo hacen de forma permanente". "Aunque estas terapias sí son una puerta a controlar una enfermedad incontrolable".

"Quienes se beneficiarán de las CAR-T son, sobre todo, los niños con leucemia linfoblástica aguda que no han respondido a la quimio o al trasplante de médula"

Enric Carreras

Director médico de la Fundació Josep Carreras

Contabilizar el porcentaje de afectados al año por leucemia linfoblástica aguda es difícil, pero el director médico de esta fundación referente en la lucha contra la leucemia  apunta a que, en niños, hay unos 25 o 30 nuevos casos por millón de habitantes cada año. "La gran mayoría se cura con quimio, asociada o no a trasplante, pero unos pocos se muestran resistentes y son estos los que pueden beneficiarse de los CAR-T", dice el hematólogo. En adultos, se dan muchos menos casos pero en ellos la leucemia es más agresiva y resistente, por lo que  también pueden beneficiarse de los CAR-T". La terapia CAR-T será un tratamiento "sumamente minoritario" destinado a un "pequeño grupo de pacientes".

Carreras considera "lógico" que el Estado pase a financiar esta terapia, ya que "se ha demostrado que es eficaz", aunque siempre hay "incógnitas de futuro". "El problema que tiene asociado es su elevadísimo coste. Por eso es lógico que el ministerio diga 'sí', pero de forma controlada, es decir, a través de centros de referencia.

Catalunya pide un modelo de financiación "adecuado"

El Ministerio de Sanidad, las comunidades autónomas, las sociedades científicas y las asociaciones de pacientes desarrollaron el Plan Estratégico de Terapias Avanzadas relativo a los medicamentos CAR en el I Consejo Interterritorial celebrado en noviembre, del que, en plena desconexión política, Catalunya se ausentó. Pese a esta ausencia, fuentes de la Conselleria de Salut, preguntadas por EL PERIÓDICO, valoran este plan como "imprescindible" para el abordaje de las terapias avanzadas "de una manera segura, eficaz y equitativa". El Plan tiene como objetivo organizar de forma planificada, equitativa y segura la utilización de los medicamentos CAR-T en el Sistema Nacional de Salud (SNS).

Dado que estas terapias CAR-T se aplicarán solo en centros autorizados, las mismas fuentes destacan que Catalunya, dado su experiencia en este tipo de medicamentos y su elevada representatividad poblacional, "tendrá un papel relevante" para dar respuesta a las necesidades asistenciales propias y de otras comunidades autónomas que remitan pacientes" a los centros de referencia catalanes.

También consideran "imprescindible" que el Gobierno aborde y explique cómo financiará estas terapias, que implican "no solo un proceso asistencial complejo con un elevado impacto económico", sino también "que algunas comunidades [en alusión velada a Catalunya] sean las receptoras de pacientes referidos de otras comunidades a sus centros de referencia. "Sin un modelo de financiación adecuado y específico para estas terapias será difícil la implementación del Plan aprobado".

Por último, la Conselleria de Salut reclama un "debate profundo" sobre el modelo de competencia entre los medicamentos CAR-T fabricados por los centros de fabricación propia del SNS y los fabricados por los laboratorios farmacéuticos. "Ya que en la actualidad solo los medicamentos comerciales cuentan con las condiciones necesarias para su utilización fuera del marco de la investigación, creemos que un modelo de colaboración público-privado dentro del SNS podría conseguir los mismos objetivos de impulso de la investigación y la fabricación pública", señalan a este diario fuentes del departamento.