Canadá, primer país que aprueba una terapia experimental para la ELA

Canadá se ha convertido en el primer país del mundo en aprobar la utilización de AMX0035, el fármaco de Amylyx Pharma para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), que se encuentra en fase experimental. Es una terapia oral disuelta en agua que combina dos fármacos: el fenilbutirato de sodio y el taurursodiol, cuya principal función es detener la muerte de células nerviosas.

La decisión del Ministerio de Salud de Canadá requiere, eso sí, la publicación de datos de su estudio global en la etapa avanzada de esta patología de aproximadamente 600 pacientes, que se espera para 2024, así como las conclusiones otros estudios adicionales.

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Origen desconocido

La ELA, cuya causa se desconoce en gran medida, hace que las células nerviosas del cerebro y la médula espinal se rompan, lo que afecta la función física y provoca una discapacidad grave así como la muerte.

La enfermedad se diagnostica mayoritariamente entre los 40 y 70 años de edad, aunque puede afectar a un rango mucho más amplio de edades, y es más frecuente en varones. Cada año se diagnostican 2 casos de ELA por cada 100.000 habitantes que en España vendrían a ser unos 900 casos nuevos cada año. La esperanza de vida después del diagnóstico es de 5 años para el 80% de los pacientes y la evolución de la enfermedad puede variar mucho de un afectado respecto a otro, según la Plataforma de Afectados por la ELA.

Canadá ha adoptado la decisión tres meses después de que Administración de Medicamentos y Alimentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) rechazase la utilización de este fármaco, al considerar insuficientes las conclusiones del estudio clínico de la farmacéutica. No obstante, está previsto que la FDA emita una nueva resolución en septiembre.