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CÁNCER PEDIÁTRICO

Curado un niño con leucemia mediante la primera terapia CAR-T pública

Sant Joan de Déu logra que Álvaro retome su vida tras dos recaídas: los médicos califican como "hito" su caso

El Ministerio de Sanidad aprobó en enero la financiación de este tipo de inmunoterapia

Beatriz Pérez

La doctora Susana Rives explora a Álvaro, el primer paciente pediátrico tratado con terapia CAR-T19. / ACN / LAURA FIGULS

La doctora Susana Rives explora a Álvaro, el primer paciente pediátrico tratado con terapia CAR-T19.
De izquierda a derecha, Marina, la madre del paciente, el doctor Miquel Pons y la doctora Susana Rives.

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El Hospital Sant Joan de Déu (Esplugues de Llobregat) ha tratado con éxito al primer paciente pediátrico que ha recibido la innovadora terapia CAR-T 19, un tipo de inmunoterapia financiada, desde enero, por el Ministerio de Sanidad y aprobada por la agencia europea del medicamento (EMA). Álvaro, de seis años y medio y alicantino, padecía una leucemia linfoblástica aguda desde que tenía 23 meses. Tras haber sufrido dos recaídas y someterse a un trasplante de médula ósea, recibió en diciembre esta terapia y ya está recuperado. Este es el primer niño tratado de esta dolencia bajo cobertura pública.

Como informó en su momento EL PERIÓDICO, el Sistema Nacional de Salud (SNS) anunció hace unos meses que financiaría dos terapias celulares CAR-T comerciales de dos farmacéuticas para tratar respectivamente la leucemia linfoblástica aguda en niños y adultos jóvenes de hasta 25 años, y las formas más frecuentes de linfoma de linfocitos B en adultos. Además, el Estado también financiará, previsiblemente, una terapia CAR-T pública: la fabricada por el Hospital Clínic de Barcelona y Sant Joan de Déu, todavía en fase de "ensayo clínico", como ha apuntado este jueves el director médico de Sant Joan de Déu, Miquel Pons. "La CAR-T está suponiendo una revolución", ha dicho.

Kimriah de Novartis es la terapia CAR-T 19 que ha curado a Álvaro y, de momento, la única financiada por Sanidad. Es un ejemplo de los nuevos medicamentos que permiten la personalización de los tratamientos oncológicos y, en este caso, del tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda, el tipo de cáncer más frecuente entre los niños. Afecta a entre tres y cuatro pacientes de cada 10.000 menores y en España se dan unos 10 o 15 casos al año.

Un "hito" en la leucemia infantil

Susana Rives, hematóloga de Sant Joan de Déu, ha calificado la recuperación de Álvaro como un "hito" en la leucemia pediátrica. "Desde el 2016, un total de 26 pacientes han participado en un ensayo de esta terapia CAR-T promovido por la industria. Pero este es el primer caso pediátrico tratado con cobertura pública", ha dicho la doctora. Más del 80% de los niños que no habían respondido al tratamiento convencional sí lo hicieron al CAR-T y el 62% de ellos continúan sin rastro de la enfermedad dos años después del estudio.

Funcionamiento de la terapia CAR-T 19. / SANT JOAN DE DÉU

Rives también ha señalado que CAR-T 19 es un "compendio" de tres "novedosas" terapias: la celular, la génica y la inmunoterapia. La particularidad de CAR-T 19 es que capacita el sistema inmunitario del paciente para que pueda reconocer, atacar y destruir las células cancerosas de manera dirigida. La terapia consiste en extraerle al paciente sangre mediante aféresis (una técnica que permite separar los componentes de la sangre) para obtener linfocitos T, células del sistema inmunitario. Estos linfocitos T son modificados en el laboratorio para que expresen el receptor CAR-T, que es capaz de reconocer la molécula tumoral CD19 (propia de las leucemias y linfomas B) y, así, destruirla.

La eficacia de la terapia CAR-T abre la puerta a aplicarla en fases menos avanzadas de la enfermedad, así como en otros cánceres hematólogicos. "El mieloma [cáncer en las células plasmáticas de la médula ósea] será el próximo. La calidad de vida es excelente después del CAR-T, si bien no es perfecta, pues hay pacientes que recaen", ha asegurado Rives. La gran pregunta es si esta terapia podrá utilizarse, en un futuro, en tumores sólidos. "Los tumores sólidos tienen muchas barreras y a veces el CAR-T no llega a él. Todavía no está probada su indicación", ha agregado.

La doctora ha explicado que, si bien Sanidad prevé financiar dos terapias CAR-T comerciales (esta de Novartis y, más adelante, otra de Gilead) y una pública (la del Clínic y Sant Joan de Déu), ellas no competirán entre sí, sino que se "potencian". "El CAR-T es una terapia que se desarrolló en el mundo académico; cada grupo de investigadores desarrolló su propio CAR-T. La ventaja de la CAR-T pública es que su coste es mejor, pero su alcance es menor. La industria permite fabricar estos medicamentes a escala mayor", ha dicho.

"Hoy nos han dado el alta"

Marina, la madre de Álvaro, ha estado presente en la rueda de prensa de este jueves y ha explicado que su hijo llevaba enfermo cinco años. "Álvaro recayó en junio del 2018, tras un trasplante de médula ósea. Si bien tras el trasplante, tuve que estar con él en el hospital durante un mes, sin casi ver a mi otro hijo, con la terapia CAR-T, a la que sometió en diciembre, pudimos hacer vida familiar, estar juntos en casa e ir incluso al parque", ha relatado. "Hoy nos han dado el alta plena", ha añadido emocionada. El pequeño, que ya ha vuelto a sus actividades normales, estará en seguimiento y bajo control durante los próximos 15 años.

El Hospital Sant Joan de Déu es el centro que más casos de cáncer infantil atiende en la actualidad en España y uno de los primeros de Europa: 288 casos nuevos y 61 más por recaídas o segunda opinión en el 2018. Para impulsar terapias innovadoras como el CAR-T, el hospital está proyectando la creación del SJD Pediatric Cancer Center Barcelona.