Epidermis (terapia génica)

La piel es la primera barrera que protege nuestro cuerpo. Sabemos que tenemos que cuidar de ella y que cuando hay una herida se abre una puerta a infecciones. Hay enfermedades genéticas que impiden la formación correcta de la piel. Quienes las sufren tienen una vida difícil y en general un pronóstico malo. Se acaba de publicar la curación de un caso extremo de una enfermedad de la piel utilizando tejidos modificados genéticamente.

El caso es el de un niño alemán de siete años que padecía una enfermedad rara, la epidermólisis bullosa, con un tratamiento muy difícil. El niño había perdido la piel en más de la mitad de su cuerpo y sufría infecciones graves. La enfermedad tenía su origen en un gen que tiene que ver con las proteínas que ligan la epidermis a las capas inferiores de la piel. Un grupo italiano trató un fragmento de su piel para incorporar el mismo gen que funcionaba correctamente. Se hizo crecer la piel transgénica y se aplicó al niño en más del 80% del cuerpo. Un año y medio después del tratamiento pudo volver a la escuela.

Lo que se acaba de publicar es un caso de lo que se denomina terapia génica. El propósito de esta tecnología es corregir variantes de genes que producen enfermedades a veces graves. En el caso de la epidermólisis bullosa se manifiesta en la piel, que es un tejido externo que se puede reemplazar con relativa facilidad. Los casos anteriores eran de enfermedades de las células de la sangre, que también se pueden reemplazar incluso de manera completa. El mes de agosto, la agencia del medicamento de Estados Unidos, la FDA, aprobó el tratamiento comercial de un cáncer de células de la sangre para jóvenes en el que también se modificaban genéticamente los glóbulos blancos para que atacaran las células tumorales. La terapia génica avanza más lentamente de lo que se había predicho, pero poco a poco se va aplicando para resolver casos graves como el de este chico alemán. Su ADN le hacía la vida imposible, pero el ADN lo curó.