La UE estudia dejar a los hospitales sin poder desarrollar sus propias terapias avanzadas

La Unión Europea debate, desde hace algún tiempo, la aprobación de una nueva directiva farmacéutica que tiene como fin favorecer la equidad, el acceso y la asequibilidad de los medicamentos. En este marco, la industria farmacéutica ha planteado cambios en la regulación de la exención hospitalaria, que es una cláusula que permite a los hospitales desarrollar terapias avanzadas sin contar con financiación externa y privada, siempre que sea para elaborar medicamentos hechos a medida del paciente. El posicionamiento de la industria se ha convertido, vía enmiendas, en la postura del PP y Ciudadanos en el Parlamento Europeo y podría salir adelante si no dan marcha atrás y reciben el apoyo de otros grupos. Ante el peligro de que los hospitales pierdan esa potestad, médicos e investigadores se están movilizando para advertir a la UE del "grave perjuicio" que supondría eliminar la exención hospitalaria.

El Clínic advierte de que si Europa elimina la exención hospitalaria, "la única vía" de desarrollo de fármacos individualizados será a través de las farmacéuticas

Se trata de una vía regulatoria alternativa que permite la fabricación de terapias avanzadas en centros académicos, sin participación del sector empresarial. Es la vía que usó, por ejemplo, el Hospital Clínic de Barcelona para poner en marcha su propia versión de una inmunoterapia CAR-T contra la leucemia linfoblástica aguda, convirtiéndose en un referente europeo del desarrollo hospitalario de una terapia que funciona y a un precio mucho menor (dos tercios más barato) que el mismo tratamiento comercial. Ya han sido tratados unos 300 pacientes con diferentes tipos de CAR-T, porque se trabaja en red con otros hospitales y se está ampliando a otros cánceres.

El hospital Clínic usó esta vía para desarrollar su propia versión de inmunoterapia CAR-T, que tiene un coste dos tercios inferior a las versiones comerciales

La Red Española de Terapias Avanzadas (TERAV), compuesta por 32 grupos de investigación de enfermedades raras, autoinmunes o algunos tipos de cáncer, se ha movilizado en contra de la posibilidad de poner cortapisas a los hospitales a la hora de desarrollar innovaciones destinadas a pacientes que, en la mayoría de los casos, no tienen otras alternativas. Para ello, se han puesto en contacto con entidades públicas y con los partidos europeos con el fin de hacerles ver "el grave perjuicio" que supondría eliminar la exención hospitalaria, explica el coordinador de la plataforma, José María Moraleda. En su opinión, los ensayos convencionales deberían convivir, como hasta ahora, con los pocos que se hacen, íntegramente, de forma pública.

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A su vez, ocho organizaciones nacionales e internacionales, entre ellas la Fundación Salud por Derecho, Médicos del Mundo o la Sociedad Española de Inmunología, han enviado una carta a los integrantes de la Comisión de Salud Pública del Parlamento Europeo, que es la que debate la directiva, para pedirles que la revisión sirva para "mejorar" la exención hospitalaria, no para "diluir y hacer retroceder" un instrumento útil "para salvar vidas".

"El debate europeo debe servir para reforzar cualquier fórmula que beneficie a los enfermos, como la exención hospitalaria, que ha demostrado su éxito"

Patricia Nieto

— Responsable de investigación de la AECC

Estas entidades cuentan con el apoyo de los pacientes. "El debate europeo debe servir para reforzar cualquier fórmula que beneficie a los enfermos, como la exención hospitalaria, que ha demostrado su éxito", apunta Patricia Nieto, responsable de investigación de la Asociación Española Contra el Cáncer (AECC).

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Normalmente, el desarrollo de fármacos innovadores sigue el siguiente procedimiento: un hospital o universidad encuentra una diana terapéutica que cree que puede ser útil y busca farmacéuticas que financien los costosos y complejos ensayos con pacientes. Pero entre el descubrimiento y que la terapia se incorpore a la práctica clínica habitual pueden pasar unos 10 o 15 años. "Es un proceso larguísimo, complejo y caro", explica Moraleda. En este contexto, la exención hospitalaria es una especie de "aprobación intermedia" que permite que pacientes con pocas alternativas terapéuticas o con enfermedades tan raras que no se pueden hacer ensayos con muchos pacientes "tengan acceso con rapidez" a fármacos experimentales. Y, al final del proceso, la innovación también tiene que ser aprobada por la Agencia del Medicamento.

Los ejemplos

Existen tantos requisitos de eficacia y seguridad que en España, en estos momentos, solo existen tres exenciones autorizadas: la del Clínic para las CAR-T, una del hospital Puerta de Hierro de Madrid para un medicamento con células de médula ósea y una tercera, de la Clínica Centro, con células de cartílago. Se trata de una "autorización de uso", no para su comercialización, sino para el tratamiento de un paciente individualizado.

"Si se elimina la exención, la única vía para el desarrollo de fármacos individualizados será a través de farmacéuticas que deciden en función de sus beneficios"

Manel Juan

— Jefe de Inmunología del Clínic

El Clínic optó por la exención hospitalaria, según explica Manel Juan, jefe de Inmunología, allá por el año 2011 porque no encontraron empresas que quisieran invertir en "un producto español o que quisieran apostar por las CAR-T", una técnica a través de la cual se manipulan en laboratorio las células inmunitarias del paciente para que reconozcan y ataquen al tumor. Juan advierte de que si la UE elimina la exención hospitalaria, "la única vía" de desarrollo de fármacos individualizados, que son muy complejos y costosos, será "a través de farmacéuticas multinacionales que deciden en función del número de pacientes afectados y de sus beneficios". Y pone el ejemplo de una CAR-T contra el mieloma múltiple que una empresa ha decidido comercializar en Alemania pero no en España, por lo que los pacientes españoles no tienen acceso.

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El posicionamiento de la industria farmacéutica europea no habla de eliminar la exención, sino de "mejorarla" con el fin de "reducir la incertidumbre en torno a estos medicamentos, garantizar la seguridad y calidad y, a su vez, preservar la integridad del mercado único, con la vista puesta en el beneficio de los pacientes". Y, en esta línea van las enmiendas de PP y Cs.

Sin embargo, según la Red de Terapias Avanzadas las enmiendas "no tienen como objetivo mejorar la seguridad o accesibilidad, sino beneficiar los intereses comerciales de la industria” y su aprobación "tendría un impacto negativo en el desarrollo científico de las instituciones académicas" y "pondrían en peligro el acceso de los pacientes a terapias avanzadas".

Jaime Manzano, técnico de incidencia política de Salud por Derecho, añade que el problema es que la exención "está poniendo en entredicho" los precios a los que la industria vende sus medicamentos. En este contexto, explica que aún hay tiempo de que las enmiendas decaigan. Incluso, apunta, pueden llegar las elecciones europeas de junio y que el proyecto de directiva farmacéutica no se haya aprobado, con lo que decaería en su integridad. 

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