El Hospital del Mar busca 45 voluntarios para investigar el primer fármaco para personas con síndrome de Down

Un nuevo ensayo clínico buscará validar la seguridad y tolerabilidad de un nuevo medicamento para la mejora cognitiva de las personas con síndrome de Down. Sería el primer fármaco para este colectivo, que hasta ahora estaba "huérfano de medicación". El Institut Hospital del Mar d'Investigacions Mèdiques (IMIM-Hospital del Mar) acaba de poner en marcha este estudio, que será el primero que analizará la viabilidad de un nuevo tipo de abordaje en este campo. Para ello, el hospital busca a 45 personas de entre 18 y 35 años con síndrome de Down para participar en este ensayo clínico. Los resultados de la investigación se conocerán en primavera. En Catalunya hay entre 4.000 y 5.000 personas con síndrome de Down.

Este medicamento está pensado para la "mejora cognitiva" del cerebro de las personas con síndrome de Down, para que tengan "mejor calidad de vida". El fármaco se basa en la modulación del funcionamiento del sistema endocannabinoide del cerebro. Según diversos estudios, las personas con síndrome de Down presentan hiperactividad del receptor cannabinoide CB1, y su modulación con inhibidores específicos mejora de forma drástica el rendimiento cognitivo en modelos animales. Basándose en este principio, la empresa francesa Aelis Farma ha desarrollado un innovador abordaje, a través de una nueva molécula llamada AF0217, la primera de su tipo, que actúa imitando un mecanismo de defensa natural del cerebro para contrarrestar la hiperactividad de este receptor.

También para autismo y TDAH

"Con este estudio no solo demostraremos que el tratamiento es seguro y bien tolerado por personas con síndrome de Down, sino que tendremos herramientas para monitorizar si el tratamiento tiene efectos positivos en la cognición de esta personas", señala el doctor Rafael de la Torre, que liderará el ensayo clínico. De la Torre apunta que este fármaco, de mostrarse eficaz, podría ser útil también en el trastorno del espectro autista o trastorno por déficit de atención e hiperactividad (TDAH).

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Los 45 voluntarios que participen en el estudio se dividirán entre los que tomarán el medicamento (una solución oral que se ingiere con agua) y los que recibirán placebo. Lo harán durante 28 días, tiempo durante el cual se hará seguimiento. Antes de iniciarlo y al final se les harán pruebas de rendimiento cognitivo y un encefalograma para tener una primera visión de cómo el tratamiento afecta a sus habilidades cognitivas.

Una vez obtenidos los resultados de esta fase, se planteará un nuevo estudio, esta vez con diversos centros de toda Europa y con un mayor número de voluntarios (150). La intención del equipo impulsor es poner en marcha este estudio europeo el verano que viene. El objetivo de los investigadores es conseguir un tratamiento que mejore la memoria de trabajo de estas personas, un déficit cognitivo clave en esta patología.