Estudio en roedores

Un fármaco común podría contrarrestar el deterioro cognitivo del síndrome de Down

Un estudio en ratones plantea el uso de un antirretroviral para el tratamiento del VIH para frenar el deterioro de las habilidades cognitivas

Un equipo de investigadores trabaja en el estudio de un fármaco antirretroviral.

Un equipo de investigadores trabaja en el estudio de un fármaco antirretroviral. / IrsiCaixa

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Valentina Raffio
Valentina Raffio

Periodista.

Especialista en ciencia, salud y medio ambiente.

Escribe desde Barcelona.

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La noticia que leerán a continuación habla de un avance científico que, por el momento, solo ha demostrado su éxito en ratones. Bueno es dejar clara esta premisa a la hora de hablar de un descubrimiento que de algún modo abre una brecha de esperanza para muchos. Dicho esto, allá va una de las novedades científicas más relevantes del día. Un nuevo estudio en roedores sugiere que el uso de lamivudina, un antirretroviral de uso común para el tratamiento de personas con VIH, podría contrarrestar el deterioro cognitivo asociado al síndrome de Down. Es decir, que una pastilla ya estudiada y autorizada por las autoridades sanitarias para hacer frente a un virus muestra, por ahora, resultados prometedores frente a otro tipo de trastornos genéticos.

La investigación, aún en fase preclínica, apunta a que este fármaco podría utilizarse como 'diana terapéutica' para bloquear una de las proteínas que provocan el envejecimiento acelerado que afecta a las personas con este trastorno genético y que, en muchas ocasiones, dispara el riesgo de Alzheimer en estos pacientes. Según explican los investigadores responsables de este estudio, del Centro de Regulación Genómica (CRG) y el Instituto IrsiCaixa, las primeras pruebas en ratones apuntan a que este tratamiento también podría mejorar otras habilidades cognitivas como la memoria, la atención y el lenguaje.

La hipótesis tras el funcionamiento de este fármaco en pacientes con síndrome de Down es la siguiente. El síndrome de Down es una condición genética causada por la presencia de una copia extra del cromosoma 21. Este cromosoma extra contiene, a su vez, los genes de las conocidas como proteínas precursoras amiloides (APP) que pueden acumularse en el cerebro y causar alteraciones de las funciones cerebrales. ¿Cómo y cuándo empieza la acumulación de estas proteínas? Este fenómeno tiene que ver con los retrotransposones: unos segmentos de ADN que cambian su ubicación dentro del propio genoma y que, en ocasiones, pueden estimular la actividad de regiones asociadas con enfermedades neurodegenerativas.

Según explican los expertos, estos 'saltos' de los retrotransposones y la acumulación de proteínas son más frecuentes conforme aumenta la edad del paciente. De hecho, los síntomas de deterioro cognitivo causados por este fenómeno son un rasgo muy común en la mayoría de individuos mayores de 40 años con síndrome de Down. Una vez aclarado cómo se desarrolla este mecanismo, los investigadores se propusieron estudiar qué pasaba si conseguían inhibir la replicación de los elementos genéticos causantes de este proceso con un fármaco comúnmente utilizado para el tratamiento de pacientes con VIH.  

Estudio experimental

El experimento, cuyos resultados se publican este martes en la revista científica 'Journal of Cellular and Molecular Medicine', se desarrolló de la siguiente manera. El equipo científico tomó como referencia un grupo de roedores modificados genéticamente para estudiar el síndrome de Down. Los animales fueron divididos en dos grupos. El primero, recibió lamivudina durante cuatro meses. El segundo, solo recibió agua a modo de 'placebo'. Al cabo de este periodo, los investigadores realizaron varios experimentos para monitorizar el estado de los animales y observaron que aquellos que habían tomado el antirretroviral mostraban mejores capacidades cognitivas que los demás. Esto, según estiman los expertos, sugeriría que la lamivudina podría tener efectos beneficiosos sobre una o más variantes del gen APP

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Según explica el Dr. Bonaventura Clotet, director de IrsiCaixa, tanto el VIH como los retrotransposones necesitan la misma molécula para hacer copias de sí mismos: la enzima transcriptasa inversa. Estudios previos habían apuntado a que el fármaco conocido como lamivudina, un inhibidor de esta enzima que ya se utiliza contra el VIH, también disminuía la activación de los retrotransposones en ratones de edad avanzada. "Por eso mismo pensamos que el uso de la lamivudina también podría ser útil para contrarrestar el deterioro cognitivo asociado al síndrome de Down", comenta el científico.

Este tratamiento, por ahora, solo ha demostrado su eficacia en modelos animales. Concretamente, en roedores. Pero según explican los investigadores, el siguiente paso de la investigación será poner a prueba este fármaco en un ensayo clínico con pacientes con síndrome de Down y Alzheimer. "Nuestro trabajo pretende apoyar a las personas con síndrome de Down y a sus familias ofreciéndoles más opciones para vivir de forma independiente, en particular a los individuos afectados por la enfermedad de Alzheimer en fase inicial", recalca la Dra. Mara Dierssen, investigadora del Centro de Regulación Genómica (CRG), en relación a las posibles futuras aplicaciones de este descubrimiento.