Una terapia celular ha logrado que Mathías, con 7 años, pase en 28 días de cuidados paliativos a frenar su cáncer

Mathías es un niño de 7 años que con tan solo 10 meses fue diagnosticado con la leucemia del lactante. Desde entonces, ha recibido un trasplante de médula y varios tratamientos, pero ha tenido varias recaídas, por lo que ha pasado la mayor parte de su vida hospitalizado. Pero, recientemente, gracias a una terapia innovadora, en tan solo 28 días ha pasado de estar en la unidad de cuidados paliativos, porque tenía una gran masa tumoral en el abdomen que no respondía a los tratamientos, a que el cáncer esté en remisión.

El ‘milagro’ lo ha obrado una terapia celular CAR-T (que ha recibido en la unidad de terapias avanzadas financiada por la Fundación Cris, en el hospital La Paz) de nueva generación, que ha permitido que la masa tumoral del abdomen haya desaparecido por completo y que Mathías sea, por tanto, candidato a recibir un nuevo trasplante de médula a finales de febrero.

Su vida ha dado un giro de 180 grados y su caso evidencia los espectaculares resultados que están teniendo las terapias celulares CAR-T, que consisten básicamente en extraer células del paciente, separar los linfocitos T y modificarlos genéticamente en el laboratorio para volverlos a colocar en el enfermo, de forma que su sistema inmune sepa reconocer y atacar los tumores. Han demostrado éxito sobre todo contra leucemias, linfomas y mielomas, y se está investigando su uso en otro tipo de tumores.

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Donantes

El problema es que hay un 20% de pacientes que no tienen suficiente cantidad de linfocitos T, debido a que han sido dañados por tratamientos como la quimioterapia. Para llegar a estos enfermos, se está abriendo camino la utilización de un CAR-T alogénico; es decir, que extrae las células de un donante.

Para niños que sufren recaídas o metástasis, la tasa de supervivencia del sarcoma es del 30%

A este respecto y con motivo del Día del Cáncer Infantil, que se celebra este 15 de febrero, el Hospital Universitario La Paz ha presentado el primer ensayo del mundo que se realizará con un CAR-T con donante para sarcomas en niños y adultos jóvenes. El sarcoma es un tipo de cáncer que empieza en los huesos o en tejidos blandos como cartílagos, grasos o vasos sanguíneos. Representa el 10% de los cánceres pediátricos y, para pacientes con la enfermedad localizada, existe un 70-80% de supervivencia. Pero para niños que sufren recaídas o tienen metástasis, la tasa de supervivencia es del 30%.

El tratamiento actual contra el sarcoma consiste en cirugía, radioterapia y poliquimioterapia, pero son terapias ineficaces en estados avanzados que tienen muchos efectos secundarios. Frente a ello, la nueva generación de CAR-T abre nuevas esperanzas. Su novedad radica, además de que pueden ser llevadas a cabo con donantes, en que “atacan varias dianas”. Es decir, son capaces de reconocer al cáncer aunque mute o “se escape”, y además tienen “memoria”, por si existe una recaída. “Hemos trabajado mucho en dar con una célula con capacidad de memoria, es algo nuevo en el mundo de las CAR-T”, ha explicado Antonio Pérez-Martínez, jefe de Onco-Hematología del Hospital La Paz.

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Ensayo

En el ensayo para niños con sarcoma – financiado por la Fundación Cris contra el cáncer– participarán, por el momento, 15 menores que no tienen otra alternativa terapéutica, por lo que este ensayo único en el mundo es su última vía de curación. Pero los investigadores aspiran a que puedan beneficiarse más niños y que el tratamiento CAR-T pueda aplicarse a otros tumores sólidos pediátricos con baja tasa de éxito con las terapias convencionales.

El cáncer infantil es, afortunadamente, poco frecuente, pero su impacto suele ser arrollador para los niños y sus familias. Se calcula que, cada año, se diagnostican 1.600 menores en España con diferentes tipos de cáncer, entre los cuales los más frecuentes son las leucemias, los tumores del sistema nervioso central y linfomas. La tasa de supervivencia es elevada, del 80%, pero aun así es la primera causa de muerte entre los niños hasta los 14 años, por lo que supone un reto sanitario de primer nivel.