Avance médico

EEUU aprueba entre críticas el primer fármaco para combatir el Alzhéimer

Aducanumab, de Biogen, recibe el visto bueno de la FDA pese a las dudas sobre su efectividad

Es el primer tratamiento en 18 años y el único que combate la enfermedad en vez de aliviar síntomas

Enfermos de Alzheimer durante una terapia en el centro Copper Ridge de Sykesville, en Maryland.

Enfermos de Alzheimer durante una terapia en el centro Copper Ridge de Sykesville, en Maryland. / Saul Loeb

Idoya Noain

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La lucha contra el Alzhéimer ha sumado este lunes un nuevo capítulo, no exento de controversia. La Agencia del Medicamento de Estados Unidos (FDA por sus siglas en inglés), ha dado mediante el proceso de “aprobación acelerada” luz verde a la comercialización de aducanumab, un fármaco desarrollado por Biogen, que es el primer medicamento para el Alzhéimer aprobado en 18 años y es el primero nunca diseñado para combatir la enfermedad y el deterioro de la función cerebral y no solo, como cinco fármacos autorizados previamente, para aliviar sus síntomas como retrasar unos meses el declive cognitivo.

Lo que sobre el papel debería ser causa de celebración llega con un enorme asterisco y en una feroz polémica. Porque la FDA ha tomado la decisión en contra de la opinión de un comité asesor independiente y de varios expertos, que cuestionan la efectividad del nuevo medicamento. Y es algo que la propia agencia parece reconocer al condicionar la aprobación a que Biogen realice un nuevo ensayo clínico sobre el fármaco.

El tratamiento

Aducanumab, que Biogen comercializará con el nombre Aduhelm, y para el que también ya ha solicitado autorización en la Unión Europea y en países como Brasil y Japón, está diseñado para personas con impedimentos cognitivos suaves o en las primeras etapas de demencia vinculadas al Alzhéimer. Se trata de un tratamiento (con una transfusión intravenosa al mes) con un anticuerpo monoclonal, diseñado para provocar una respuesta inmune que elimine las conocidas como placas seniles, un complejo de depósitos extracelulares de beta amiloide que dañan la comunicación entre células cerebrales y acaban matando las neuronas.

El desarrollo del medicamento ha estado plagado por complicaciones. Se realizaron dos estudios que en la fase tres, la del ensayo clínico, dieron resultados contradictorios. Según uno se reducía ligeramente el deterioro cognitivo, el 22%, pero en el otro la reducción era nula. Los estudios se detuvieron en 2019.

Además se detectaron efectos secundarios, incluyendo Inflamaciones y hemorragias en 40% de los participantes en el ensayo clínico que recibieron las dosis más altas (aunque la mayoría asintomáticos o con efectos leves como dolores de cabeza, mareos y náusea).

Las críticas

Esos factores contribuyeron a que en noviembre el comité asesor de la FDA recomendara en contra de la aprobación, un mensaje que se acompañó con una queja de que el organismo oficial trabajara con demasiada cercanía a Biogen.

Los críticos de la aprobación aseguran además que los supuestos beneficios, que ponen en duda, no superan esos riesgos de inflación o hemorragias cerebrales detectados en los ensayos.

Asimismo, las voces críticas señalan que una vez aprobado el fármaco “no hay marcha atrás” y se dificultará la realización del nuevo estudio, pues una vez que el medicamento ya esté disponible para pacientes pocos querrán participar en un ensayo en el que pueden recibir placebo y que además puede durar años. “No hay manera de recuperar la oportunidad de entender si el producto funciona de verdad o no” ha criticado, por ejemplo, el doctor G. Caleb Alexander, uno de los miembros del comité asesor de la FDA, una agencia que aunque alguna vez ha revocado medicamentos aprobados con autorizaciones de emergencia similares puede mantenerlos también o imponer simplemente un cambio de etiquetado incluso si no se confirma la efectividad.

Hay expertos que también alertan de que esta aprobación acelerada representa una peligrosa rebaja de los estándares de aplicación bajo la presión de pacientes y otros grupos. La FDA normalmente escucha a sus comités asesores y pide dos estudios convincentes, pero esta no es la primera excepción que ha hecho y otras se han producido antes, sobre todo para enfermedades severas para las que no hay tratamientos.

Unos seis millones de personas en Estados Unidos y 30 millones en el mundo padecen Alzheimer, cifras que se calcula que se doblarán para 2050.