Investigadores de la UAB curan la diabetes tipo 1 en perros

El vector de terapia génica se introdujo en las patas traseras y no tuvo ningún efecto secundario

Los autores de trabajo consideran que se ha abierto una vía para su futura aplicación en humanos

Perros con diabetes curados con terapia génica, con el equipo de la UAB. / PIERRE CAUFAPÉ

Investigadores de laUniversitat Autònoma de Barcelona (UAB) han logrado curar completamente ladiabetes tipo 1enperrosmediante una única sesión deterapia génica. Aunque el mismo equipo logró años atrás un hito similar en ratones, se trata de la primera vez que sanan animales de gran tamaño, "un paso indispensable para su aplicación futura en humanos", ha explicado la coordinadora del trabajo,Fàtima Bosch, catedrática de la UAB y directora del Centro de Biotecnología Animal y Terapia Génica (CBATEG), en el campus de Bellaterra.

Cuatro años después de que a los perros diabéticos -con el páncreas no operativo- se les administrara el vector viral con los genes curadores, los animales se encuentran en perfecto estado, corren con normalidad yno necesitan inyecciones de insulina. No tienen tampoco ningún efecto secundario, ni siquiera en el peso.

Con precaución, no obstante, Bosch ha recordado que "estos procesos son lentos, además de costosos", y que serán necesarios muchos ensayos "antes de probarlo en humanos". De hecho, el objetivo ahora es reproducir el experimento, que se ha efectuado con cinco perros de raza beagle, con otras razas y luego con cerdos.

La terapia "es muy poco invasiva", dice la catedrática de la UAB. Consiste en una sola sesión de varias inyecciones en el músculo de las patas traseras del animal mediante sencillas agujas, similares a las que se emplean en los tratamientos de estética. Con estas inyecciones se introducen en el músculo los vectores, concretamente unos virus inertes a los que se les han introducido dos genes concretos, que luego serán los responsables de la expansión de la terapia génica por las patas.

Introducción de dos genes

La terapia tiene un doble objetivo: expresar elgen de la insulina, por un lado, y el de la glucoquinasa, por otro. Laglucoquinasa, una enzima, actúa como regulador de la captación de glucosa de la sangre. Cuando ambos genes actúan simultáneamente hacen la función de un "sensor de glucosa", consiguiendo una regulación automática de la captación de la glucosa de la sangre y reduciendo así la hiperglucemia diabética (exceso de glucosa asociado a la enfermedad). Es decir, como si el páncreas les funcionara correctamente.

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Hasta ahora se han llevado a cabo múltiples ensayos clínicos con vectores similares, llamadosadenoasociados(AAV), administrados directamente en el músculo esquelético para el tratamiento de otras enfermedades, "por lo que la estrategia descrita en este trabajo se puede transferir a la clínica", concluye la UAB.

En la investigación han participado investigadores del CBATEG, de diversos departamentos de la UAB, de la red Ciber de enfermedades metabólicas, del Children 's Hospital of Philadelphia (EEUU) y del Howard Hughes Medical Institute de Filadelfia (EEUU).