"Queremos reimaginar la medicina para mejorar y prolongar la vida de las personas"

Novartis es una de las empresas farmaceúticas de referencia en España y el mundo. Investiga para desarrollar tratamientos innovadores que permitan mejorar la respuesta sanitaria a algunas de las enfermedades más desafiantes para la sociedad, como las patologías cardiovasculares y el cáncer. Y ha conseguido ya varios logros notables, que marcan avances con gran potencial. Su directiora médica, la española Lupe Martínez, que fue antes presidenta de la Asociación de Medicina de la Industria Farmaceútica Española, nos detalla en esta entrevista algunos de los hitos conseguidos y las perspectivas de futuro.

Para quién no la conozca, ¿qué tipo de empresa es Novartis y a qué se dedica?

Novartis es una de las compañías farmacéuticas más importantes, a nivel mundial, con foco en la ciencia y la innovación y con un propósito claro: reimaginar la medicina para mejorar y prolongar la vida de las personas. Somos plenamente conscientes de que este propósito es ambicioso. Pero los profesionales que trabajamos en Novartis creemos que la salud es el bien más preciado, que sigue habiendo muchas necesidades médicas no cubiertas y que cuanto más grande es el reto, mayor es nuestra motivación.

Queremos desafiar los retos de la medicina actual para ofrecer fármacos de alto valor, seguros y eficaces, que puedan afrontar las principales causas de muerte, las enfermedades cardiovasculares y el cáncer, a través de la investigación, el desarrollo clínico, y de nuevas formas de colaborar con el ecosistema sanitario.

Además, nos encontramos en un momento muy importante: por primera vez, tras diez años de transformación en nuestra estructura, somos una compañía plenamente enfocada en el desarrollo de medicamentos innovadores.

¿Qué la diferencia de otras compañías del sector?

Nuestra innovación nos hace únicos en el sector. Nos distingue porque queremos ir más allá de la investigación convencional para dar impulso, ya en el presente, a plataformas de investigación disruptivas que creemos que conformarán la medicina del futuro.

En este sentido, un rasgo muy identificativo de Novartis España es nuestro liderazgo en ensayos clínicos. En 2022 destinamos más de 85 millones de euros a I+D, algo que nos ha permitido llevar a cabo 242 ensayos clínicos en toda España y, así, seguir a la vanguardia de la investigación. Más de la mitad de estos ensayos son en fases tempranas, las más innovadoras. Pero todo ello no habría sido posible sin el compromiso tanto de profesionales sanitarios como de pacientes. Sin ir más lejos, en 2022 más de 7.000 pacientes participaron en nuestros ensayos clínicos en España, un hecho que nos convierte en el laboratorio líder en reclutamiento de pacientes.

Según el ranking Merco, Novartis es una de las farmacéuticas más innovadoras, ¿por qué?

Desde Novartis estamos muy agradecidos ante el reconocimiento que tienen nuestros esfuerzos en innovar desde todas nuestras áreas. Porque no buscamos sólo el desarrollo de terapias novedosas, sino que también defendemos la innovación en nuestros procesos internos.

En el ámbito de la innovación en investigación clínica, hemos logrado hitos importantísimos como el desarrollo de la primera terapia de ARNip para la reducción de los niveles de colesterol LDL o el uso de los radioligandos para el tratamiento de tumores de próstata o neuroendocrinos. También trabajamos en tecnologías como las terapias celulares y génicas. Si miramos hacia adentro, la innovación también se respira en todas las decisiones que tomamos internamente y en nuestros procesos. Contamos con centros de excelencia especializados en la innovación de procesos en áreas como las finanzas, las tecnologías de la información o la supervisión de ensayos. Estos centros, además, son la prueba del enorme talento que tenemos en España y de nuestra capacidad de innovación, puesto que desde ellos ofrecemos nuevas herramientas a Novartis alrededor del mundo.

¿Cuáles son los ejemplos de ensayos clínicos más novedosos que está impulsando y desarrollando la empresa?

Este año hemos puesto en marcha un ensayo clínico pionero en el mundo: la investigación del uso de CAR-T, fuera del entorno de la hematología, en el tratamiento del Lupus. Las terapias CAR-T están disponibles para el tratamiento de enfermedades malignas, pero en este caso estamos investigando su aplicación en los pacientes con esta enfermedad autoinmunitaria crónica. Una enfermedad que hoy en día solo cuenta con tratamiento crónico que, en muchos casos, no es efectivo.

Este ensayo es innovador por partida doble. Por un lado, porque es la primera vez que se estudia la seguridad y la eficacia de la CAR-T fuera de la hematología, en esta patología. Y, por otro, porque se trata de un ensayo internacional en el que participan hospitales destacados de múltiples países. Desde España se han involucrado el Hospital Vall d’Hebron, el primero del mundo en dar comienzo a este estudio, y el Hospital Gregorio Marañón, pero la investigación también cuenta con centros participantes en Francia, Alemania y Australia.

¿Podría describirnos en qué consisten las fases I, II y III de los ensayos?

Las fases I y II son las más innovadoras, al ser la primera vez  que se observa  cómo se comporta el fármaco en los pacientes,  y se evalúa la seguridad y los primeros datos de eficacia. A la vez, estas primeras fases también son extremadamente valiosas para los pacientes porque nos permiten ofrecerles acceso a nuevas terapias de forma muy temprana. En algunos casos este factor puede tener un impacto incalculable en la vida y la calidad de vida del paciente, así como en el retraso de la evolución de su enfermedad.

En la fase III es cuando se consolidan los resultados iniciales de eficacia y seguridad del tratamiento, y se amplía la participación a más pacientes para poder confirmar la eficacia y seguridad y comparar el nuevo fármaco con los tratamientos ya existentes en el mercado.  

¿Qué son los ensayos multicéntricos y multinacionales?

Generalmente, e independientemente de la fase, los ensayos se llevan a cabo simultáneamente en distintos centros y países, por eso se denominan multicéntricos y multinacionales. Estos ensayos permiten recoger los resultados de poblaciones amplias y diversas y nos permiten promover la colaboración entre hospitales, profesionales sanitarios, pacientes y administraciones de diversos países, a la vez que intercambiamos conocimientos, buenas prácticas y aprendizajes. Y permiten ampliar el número de pacientes que pueden acceder a un tratamiento de forma temprana.

¿Cómo se puede mejorar la calidad de vida de un paciente?

Hay muchas maneras de contribuir a la calidad de vida de los pacientes. Sin duda, una de ellas, y quizás la de mayor impacto, es innovar en opciones terapéuticas que nos permitan actuar antes en la patología para curar la enfermedad y prolongar la supervivencia, preservando las mejores condiciones de vida durante tanto tiempo como sea posible. También podemos mejorar la calidad de vida del paciente buscando tratamientos con menos efectos secundarios y que no interfieran o lo hagan en menor medida con el día a día de la vida de los pacientes.

En el camino hacia una mejor calidad de vida, para nosotros también es imprescindible considerar la visión de los pacientes, centrar toda nuestra innovación en sus necesidades reales y colaborar con entidades públicas y privadas para ampliar el alcance de los fármacos innovadores, de modo que lleguen a tantos pacientes como sea posible.

¿Podría contarnos en qué línea se dirigen sus últimas novedades terapéuticas?

Nuestras últimas terapias nos han permitido acercarnos a soluciones para algunas de las enfermedades que causan más mortalidad en la sociedad. Por un lado, hemos obtenido buenos resultados para nuestros tratamientos en cáncer de mama RH+/HER2-. Por otro , hemos avanzado en la lucha contra la primera causa de muerte en España, las enfermedades cardiovasculares, con el desarrollo de un tratamiento para reducir los niveles de colesterol LDL.

Y hemos tenido grandes noticias en otros campos de la innovación. Entre ellos, la esclerosis múltiple, donde seguimos trabajando para ralentizar la progresión de la enfermedad para mejorar y prolongar la vida del paciente; o la dermatología, donde hemos conseguido la aprobación de un prometedor tratamiento para hidradenitis supurativa.

¿Cuántos medicamentos comercializa actualmente Novartis?

Actualmente contamos con más de 90 tratamientos innovadoras en diversas áreas terapéuticas. Tenemos 11 productos en cardiología, 16 en oncología y 13 en hematología. En nuestro porfolio también incluimos 14 tratamientos en neurociencias y 7 en inmunología. Además, actualmente hay más de 150 terapias en desarrollo en las distintas áreas terapéuticas en las que trabajamos.

En qué medicamentos de próxima generación se trabaja hoy? ¿Y para qué se destinarán?

Actualmente, en línea con nuestro foco en el desarrollo de medicamentos innovadores que aporten un alto valor a los pacientes, estamos trabajando en el futuro de la medicina a través de cinco plataformas: las terapias químicas y las biológicas, más conocidas y desarrolladas; así como las de ARN, las génicas-celulares y los radioligandos, que nos sitúan verdaderamente en la vanguardia de la innovación biomédica.

Estas técnicas, algunas de ellas tradicionales y otras innovadoras, conforman la salud del mañana gracias a su alto potencial, no solo por su capacidad curativa, sino también por su enfoque más personalizado. Estamos avanzando en la medicina personalizada y de precisión, un tipo de abordaje cada vez más extendido que puede aumentar la efectividad de los tratamientos para actuar sobre dianas concretas en el paciente, reduciendo los efectos adversos. Con estas plataformas esperamos acelerar la llegada de medicamentos que actúen con precisión en patologías de altísimo impacto, como el cáncer de mama, pulmón o próstata y las enfermedades cardiovasculares.

¿Qué pueden contarnos sobre los tratamientos con radioligandos?

La medicina nuclear es una especialidad médica caracterizada por el uso de un tipo de medicamentos llamados radiofármacos. Estos tienen un altísimo potencial porque no solo permiten diagnosticar enfermedades, sino también tratarlas, y hacerlo de una manera muy precisa a través de tratamientos dirigidos. Pero para poder desarrollar este tipo de terapias no solo es necesario contar con un equipo de profesionales especializados en estas técnicas, sino que también requiere de instalaciones y tecnología de última generación para producir, almacenar y distribuir los tratamientos de manera segura.

En Novartis, el uso de radioligandos se está convirtiendo en uno de nuestros rasgos diferenciales en cuanto a innovación terapéutica. No solo contamos con radioterapias ya aprobadas y disponibles para los pacientes, sino que además estamos potenciando nuestra capacidad de producción y distribución de estos fármacos desde España. Por ejemplo, vamos a invertir 1,5 millones de euros en la ampliación de la planta de medicina nuclear en Zaragoza, y destinaremos 12,9 millones a la construcción de un nuevo centro en Salamanca que será la fábrica más moderna de Europa de radioterapias oncológicas, concretamente las basadas en radioligandos.

¿Es posible atacar las células de un tumor sin dañar las células sanas?

Si, es posible tratar las células cancerígenas reduciendo el impacto en las células sanas cercanas. Esta es la premisa de las terapias con radioligandos que acabo de mencionar y que estamos impulsando desde Novartis como parte del futuro en la medicina personalizada y de precisión.

Esto es posible, esencialmente, gracias a sus dos componentes: un compuesto dirigido o ligando y un isótopo radiactivo, lo que provoca daños en el ADN que inhiben el crecimiento y la replicación del tumor. Estos fármacos dirigidos se unen a marcadores o proteínas presentes en tumores o tejidos asociados a tumores. Debido a la alta afinidad de estos agentes a las células tumorales, el tejido sano circundante se ve menos afectado. Por este mecanismo tan preciso, desde Novartis impulsamos los tratamientos con radioligandos como uno de los protagonistas en la medicina del futuro junto con otras plataformas innovadoras como las basadas en ARN.

¿Qué son las terapias ARN?

Estos tratamientos usan lo que conocemos como piezas de ARN, que es un material genético parecido al ADN. El ADN contiene nuestra información genética y el ARN es el encargado de que nuestras células puedan comprenderla. En los últimos años el potencial de esta tecnología se ha demostrado en casos como en el uso de ARN mensajero en las vacunas de la Covid-19, que han sido reconocidas este mismo año con el Premio Nobel de Medicina para sus creadores.

Al desarrollar terapias de ARN conseguimos actuar directamente sobre las proteínas para alterar sus funciones y, así, compensar las anomalías que se hayan podido generar en nuestro organismo. Por ejemplo, en el caso del colesterol, podemos usar esta tecnología para actuar sobre nuestras proteínas y así reducir el colesterol -LDL, que es el que tiene un impacto negativo sobre nuestro organismo y la función cardiovascular.