Científicos japoneses crean molécula que transporta ADN al interior celular para terapias génicas más seguras

Investigadores crearon una molécula diseñada para transportar ADN al interior celular, aumentando la expresión génica y ofreciendo una vía más segura para terapias génicas y vacunas de ADN.

Científicos de la Universidad Metropolitana de Tokio, en Japón, han creado una nueva molécula que transporta ADN a las células biológicas, especialmente útil para tratar o vacunar contra distintas enfermedades. El hallazgo se detalla en un estudio publicado recientemente en la revista ACS Applied Bio Materials.

Según una nota de prensa, el desafío de introducir material genético dentro de una célula viva es uno de los principales obstáculos en terapias génicas, vacunas de ADN y tratamientos basados en editar o expresar genes específicos. Las membranas celulares actúan como barreras físicas muy eficaces, que impiden la entrada de moléculas grandes, como el ADN, y los métodos disponibles pueden desencadenar respuestas inflamatorias o tener otros efectos secundarios no deseados.

Carga neutra: el secreto del nuevo complejo para incorporarse al ADN

En las últimas décadas se han desarrollado nuevos tratamientos que entregan información genética a las células. Este material, en forma de ADN y ARN, puede incorporarse a los genes de forma permanente o ser utilizado por la maquinaria de fabricación de proteínas de las células, en alternativas terapéuticas concretas.

La principal innovación del nuevo estudio consiste en una molécula basada en polietilenglicol (PEG), modificada con unidades de timina, una de las bases químicas del ADN. A diferencia de otros ejemplos, que dependen de cargas eléctricas positivas para adherirse al ADN, el compuesto creado por los especialistas japoneses mantiene una carga neutra, reduciendo así la probabilidad de inflamación y otros efectos adversos.

El mecanismo de acción se basa en el llamado "recocido de ADN", donde una ligera elevación de temperatura hace que las hebras de ADN se separen parcialmente. En ese momento, las unidades de timina del PEG pueden establecer enlaces débiles de hidrógeno con las bases expuestas del ADN, formando un compuesto que los científicos denominaron como “complejo terminal de nucleobase única” (SNTC).

Aplicaciones concretas en vacunas y tratamientos contra el cáncer y otras enfermedades

El ensamblaje que genera este proceso facilita que el ADN “viaje” unido a la nueva molécula, sin aglomerarse ni desencadenar respuestas inmunitarias fuertes. Los investigadores probaron esta estrategia inyectando el complejo en ratones: los resultados sugieren que el uso de SNTC aumentó la expresión del gen transportado hasta 14 veces, con relación al ADN sin agregados.

Esto indica que no solo una mayor cantidad de ADN logró entrar en las células, sino que además las células lo utilizaron eficazmente para producir proteínas. Este tipo de incremento en la eficiencia del ingreso al interior celular podría tener importantes aplicaciones en terapias génicas, en vacunas de nueva generación y en tratamientos personalizados para enfermedades genéticas, cáncer o infecciones crónicas.