Escándalo científico: China oculta la muerte de una niña que recibió una terapia génica experimental de 860.000 dólares

En 2025, una niña china de seis años, identificada con el nombre ficticio de Mei, se convirtió en la primera persona del mundo en recibir una terapia de edición genética diseñada para actuar en su cerebro y corregir una mutación genética responsable de un trastorno asociado con un retraso del desarrollo intelectual. Según una investigación publicada por la revista 'Science' y la plataforma 'Retraction Watch', siete días después de recibir esta terapia experimental valorada en 860.000 dólares la niña falleció debido a una reacción inmunitaria grave relacionada con el tratamiento. Ni los científicos responsables de este tratamiento ni las autoridades sanitarias chinas comunicaron lo ocurrido, ocultaron esta información de la página donde se recoge el estado del ensayo clínico y siguieron pregonando los buenos resultados de su tratamiento en animales. La familia denuncia que no fue informada debidamente de los peligros de la terapia y exige responsabilidades por la muerte de su hija, que ha permanecido oculta durante más de un año.

El equipo del neurocientífico Zilong Qiu, vinculado a la Universidad Jiao Tong de Shanghái, ocultó la muerte de la niña y siguió promocionando sus estudios en animales

La noticia, trascendida esta semana, pone en el centro de mira al equipo del neurocientífico Zilong Qiu, del Instituto de Investigación Songjiang vinculado a la Universidad Jiao Tong de Shanghái. Su objetivo era diseñar una terapia génica personalizada para "introducir la corrección genética directamente en el cerebro de la niña" aprovechando que, debido a su temprana edad, aún estaba en fase de desarrollo y, por lo tanto, aún había esperanza de recuperar parte de la función perdida por una única mutación. La terapia se realizó como un ensayo clínico individual, diseñado únicamente para Mei, mediante una tecnología conocida como edición de bases, una evolución de la herramienta CRISPR. Sus padres reunieron aproximadamente 860.000 dólares procedentes de sus ahorros y de la ayuda de familiares para financiar el tratamiento que se llevó a cabo en el Hospital Xinhua de Shanghái.

La terapia de edición genética personalizada, que buscaba corregir un trastorno del desarrollo intelectual, provocó una reacción inmunitaria grave en la menor

Durante el tratamiento, los médicos introdujeron en el líquido cefalorraquídeo de la niña miles de millones de partículas virales modificadas para transportar la maquinaria de edición genética hasta sus células cerebrales y corregir así la mutación. Sin embargo, siete días después, Mei murió como consecuencia de una reacción inmunitaria grave asociada al tratamiento. Según desvela la investigación periodística, el sistema inmunitario de la niña habría reaccionado negativamente frente a alguno de los componentes utilizados en la terapia. La familia denuncia que el equipo detrás de esta terapia no comunicó de forma adecuada los riesgos asociados al tratamiento, sobre todo al tratarse de una terapia nunca probada antes en el cerebro humano y que, en su fase de estudios en animales, tampoco mostraron resultados lo suficientemente sólidos. Algunos investigadores consideran que las señales de riesgo existentes no fueron valoradas con suficiente precaución antes de iniciar el ensayo.

La niña, de seis años, falleció siete días después de recibir un tratamiento experimental en el cerebro, cuyos peligros no fueron comunicados adecuadamente a sus padres

Otro de los aspectos más controvertidos del caso es la falta de información pública posterior al fallecimiento de la niña. Los investigadores publicaron resultados preclínicos relacionados con la terapia, pero no incluyeron referencias a la experiencia clínica con Mei ni a la muerte ocurrida durante el ensayo. El registro del ensayo clínico en la plataforma internacional ClinicalTrials.gov no fue actualizado después de 2025 y, posteriormente, los investigadores publicaron en la revista científica Nature estudios realizados en animales relacionados con la terapia sin mencionar el fallecimiento de la niña ni la participación económica de su familia en el desarrollo del tratamiento. Según devela la investigación periodística, además, el hospital habría utilizado una vía administrativa que permitía realizar el tratamiento sin una aprobación directa de los organismos reguladores nacionales de China.

"Este caso sobrepasa la desgracia humana o la mala suerte, ya que existen numerosos indicios de mala praxis científica y bioética"

Gemma Marfany

"Este caso sobrepasa la desgracia humana o la mala suerte, ya que existen numerosos indicios de mala praxis científica y bioética", denuncia Gemma Marfany, catedrática de Genética de la Universitat de Barcelona (UB) y miembro de CIBERER, quien afirma que "la premura (de los investigadores chinos) por ser los primeros en publicar una terapia innovadora ha hecho que se saltaran los principios bioéticos más básicos". "Además, con una clara falta de transparencia, las autoridades chinas han mantenido el secreto y obviado las quejas bien fundamentadas de los padres afectados", afea la investigadora en declaraciones al Science Media Centre España a la par que recueda que "el gobierno chino prima la innovación biomédica y en general tiene una regulación más laxa para terapias génicas comparada con la regulación europea o de Estados Unidos".

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