Avances médicos

El Clínic y Sant Joan de Déu realizan el primer ensayo clínico en el mundo contra una leucemia sin tratamiento

El estudio, autorizado por la Aemps, probará la terapia pionera CAR-T en 12 pacientes pediátricos y adultos que sufren un subtipo muy raro de la enfermedad

Institut de Recerca contra la leucemia Josep Carreras

Institut de Recerca contra la leucemia Josep Carreras / ALBERT BERTRAN

Beatriz Pérez

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La Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (Aemps) ha autorizado el ensayo clínico, el primero en el mundo, para evaluar una nueva terapia avanzada celular, el CAR-T, para pacientes pediátricos y adultos con una leucemia de células T rara que sufren recaída y se quedan sin alternativa terapéutica. Se desarrollará en el Hospital Clínic, para los adultos, y en el Hospital Sant Joan de Déu, para los niños. En la primera fase, participarán 12 pacientes.

El Ministerio de Sanidad ya financia tres terapias CAR-T (un tipo de inmunoterapia revolucionaria) en España, una de ellas fabricada en el Clínic, contra leucemia linfoblástica aguda en niños y adultos jóvenes de hasta 25 años, y las formas más frecuentes de linfoma de linfocitos B en adultos. La novedad de este nuevo ensayo clínico es que estará dirigido contra un subtipo de leucemia, la de linfocitos T, en la que no hay nada aprobado.

El CAR-T (Chimeric Antigen Recetor T-Cell) consiste en extraer las células T del paciente (las encargadas de la defensa del organismo), modificarlas en laboratorio y volvérselas a infundir, para que estas células reforzadas ataquen a las cancerígenas y las eliminen. Esta terapia avanzada ha demostrado ser altamente eficaz en otros cánceres de la sangre, como en las leucemias linfoblásticas de células B.

Ahora se va a testar por primera vez en el mundo otro CAR-T para las leucemias de células T y, más concretamente, en un subtipo minoritario pero con muy mal pronóstico en pacientes con recaída: la leucemia linfoblástica aguda de células T corticales (LLA-T cortical).

Este nuevo CAR-T lo ha desarrollado OneChain Immunotherapeutics (OCI), una empresa derivada (spin-off) del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras fundada por el investigador Pablo Menéndez.

Según Menéndez, lo novedoso de este ensayo, además de que va dirigido contra la leucemia de linfocitos T, es que la terapia irá dirigida a una nueva proteína, la CD1A. "Será menos tóxica y más segura", dice Menéndez. De esta manera, con esta técnica, son las células modificadas del propio paciente las que atacan a las cancerosas de forma dirigida, sin dañar las células sanas.

Sin embargo, esta terapia cubrirá "solo" un 30% de las leucemias T, que son las de la proteína CD1A. Es decir, no todas las leucemias, sino la más minoritaria. "Esta leucemia es una enfermedad rara, hay tres o cuatro casos al año en España", señala el investigador. Las terapias CAR-T son lo más revolucionario en el mundo del cáncer. "Dan unas tasas de remisión al año muy importantes en pacientes con la enfermedad muy avanzada. Soñamos con tener estas terapias en otros tumores", apunta Menéndez.

Una enfermedad infantil

El ensayo clínico, que en la primera fase constará de una docena de sujetos, se llevará a cabo en los hospitales barceloneses de Sant Joan de Déu, para los pacientes pediátricos, y Clínic, para los adultos, aunque podrán participar enfermos de otras partes de España y de Europa.

Más de 350 niños son diagnosticados de leucemia al año en España y, entre estos, la más habitual es la leucemia linfoblástica aguda (LLA), que representa alrededor del 80% de los casos pediátricos.

La LLA, que puede afectar también a adultos, se caracteriza por una producción excesiva de linfocitos, o glóbulos blancos, inmaduros que se multiplican de forma rápida y desplazan a las células normales de la médula ósea.

La mayoría de los enfermos responden al tratamiento primario estándar, consistente en quimioterapia o trasplante de médula ósea, pero entre un 5% y un 15% de los casos no se curan o recaen; son estos los que tendrán una última oportunidad gracias a esta terapia experimental.