Libmeldy
Así es el fármaco más caro del mundo que tratará a cuatro niños en España
Es el único medicamento que existe contra la leucodistrofia, una enfermedad genética que se manifiesta en los niños antes de los tres años
Con el tratamiento, pasa de ser mortal a que el paciente lleve una vida completamente normal
Archivo - Fármacos, pastillas
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El Ministerio de Sanidad está negociando desde el pasado mes de julio la financiación de Libmeldy, el único medicamento que existe contra la leucodistrofia, una enfermedad genética que se manifiesta en los niños antes de los tres años y que, con el tratamiento, pasa de ser mortal a que el paciente lleve una vida completamente normal.
El precio de este fármaco, distribuido por la farmacéutica británica Orchard Therapeutics, asciende hasta los 2,47 millones de euros por dosis. Hasta ahora, países como Italia y Alemania ya han pagado dicha cuantía para beneficiarse de los efectos de este medicamento.
Terapia génica
En declaraciones a Efe, la presidenta de la Asociación Española contra la Leucodistrofia, Carmen Sever, explicó que Sanidad estaba negociando con la compañía Orchard Therapeutics el coste del medicamento, un precio desorbitante que se debe, según Sever, a la falta de investigación, que pone a los gobiernos en manos de las farmacéuticas.
Según informó la presidenta de esta asociación, Libmeldy es una terapia génica, un autotrasplante de células de médula ósea, momento en el que se administra el medicamento capaz de producir la enzima que protege la mielina que cubre las conexiones neuronales, y que la enfermedad ha dañado.
De mortal a vida normal
En la mayoría de los casos, el paciente se desarrolla de manera completamente normal hasta los dos o tres años y, a partir de esa edad, por efecto de la mutación del gen que daña la mielina, comienza a perder todas las capacidades adquiridas, motoras, lenguaje y función intelectual. Con este tratamiento, la situación se frena y la enfermedad remite al completo.
La presidenta de la asociación subrayó que se trata de un tratamiento sin efectos secundarios y efectividad cien por cien, "siempre y cuando se administre antes de que los niños tengan síntomas". Esto es otro problema, señaló, ya que si no se diagnostica a tiempo la enfermedad persiste. Por tanto es necesario el cribado neonatal o en el caso de padres que han tenido un hijo con leucodistrofia.
Actualmente, la enfermedad tiene una incidencia en el mundo de un caso cada 40.000 nacimientos, con dos o tres nuevos diagnósticos cada año en España.
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