Vall d'Hebron investiga una crema contra el lupus cutáneo que ha reducido un 90% las lesiones en estudios preliminares

El Vall d'Hebron Institut de Recerca (VHIR) profundizará en la investigación para desarrollar un tratamiento tópico contra el lupus eritematoso discoide, la forma más común de esta enfermedad autoinmune de la piel.

Lo hará a través del proyecto TopiDLE, que pretende completar el desarrollo preclínico de TopiTali. Se trata de una formulación tópica del medicamento talidomida diseñada por la Unidad de Lupus del VHIR para que el principio activo actúe “exclusivamente” sobre las lesiones de la piel, minimizando su absorción sistémica y reduciendo así los efectos secundarios del fármaco por vía oral.

Los estudios preliminares, realizados en animales, han reducido alrededor de un 90% estas lesiones. La iniciativa científica se prolongará durante tres años con el objetivo de alcanzar un ensayo clínico de fases I y II en personas.

El lupus eritematoso discoide afecta a más de 500.000 personas en Europa, principalmente mujeres en edad fértil

El proyecto busca “una alternativa más segura” a los tratamientos disponibles actualmente y “generar los datos necesarios” para poner en marcha un futuro ensayo clínico en pacientes.

La investigación quiere demostrar que la administración de talidomida en forma de crema sobre la piel “puede mantener la elevada eficacia” de este fármaco y “evitar los principales efectos adversos asociados a su uso por vía oral”.

Los responsables de la investigación han recordado que, por ejemplo, su uso prolongado puede provocar neuropatía periférica irreversible y “un elevado riesgo” de toxicidad durante el embarazo. Al mismo tiempo, han señalado que las lesiones “suelen reaparecer” cuando se interrumpe el tratamiento.

Asimismo, han indicado que actualmente las terapias incluyen corticoides, inmunomoduladores tópicos y fármacos sistémicos. Sin embargo, una parte de los pacientes “no responde adecuadamente” a estas opciones terapéuticas.

Por este motivo, durante la investigación se llevarán a cabo “estudios exhaustivos” de seguridad y se analizará la reacción del organismo a la formulación, entre otras investigaciones.

Por otra parte, el proyecto científico también servirá para ampliar el conocimiento sobre los mecanismos moleculares responsables del efecto antiinflamatorio de la formulación.

Para ello se utilizarán tecnologías avanzadas como la transcriptómica espacial y el análisis de microARN. La información obtenida permitirá identificar biomarcadores que faciliten el seguimiento de la respuesta terapéutica y abrirá la puerta al desarrollo de nuevas estrategias de medicina personalizada para el lupus cutáneo.

Se espera que los resultados de TopiDLE también contribuyan a sentar las bases de una nueva plataforma de fármacos inmunomoduladores de aplicación tópica para el tratamiento de otras patologías autoinmunes de la piel.

El lupus eritematoso discoide afecta a más de 500.000 personas en Europa, principalmente mujeres en edad fértil. La enfermedad se manifiesta en la piel, especialmente en la cara, las orejas y el cuero cabelludo, y puede dejar cicatrices permanentes y provocar una pérdida irreversible de cabello.

Estas lesiones tienen un impacto en la calidad de vida de las personas, tanto desde el punto de vista funcional como psicológico.

La LEO Foundation ha concedido una beca de investigación al VHIR para impulsar el proyecto TopiDLE.

La iniciativa está liderada por la doctora Cristina Solé, del grupo de Reumatología del VHIR, junto con la doctora Josefina Cortés-Hernández, jefa de sección de Inflamación y Autoinmunidad del Servicio de Reumatología de Vall d'Hebron y responsable de la Unidad de Lupus del VHIR.

Se trata de un proyecto multidisciplinar que cuenta con la colaboración de expertos en dermatología, inmunología, patología, farmacología, sistemas de liberación de fármacos y genómica espacial.