Enfermedades cardiovasculares
Una terapia de ARN baja el colesterol con una sola dosis y de forma duradera
Un ensayo clínico revela que una sola dosis de una terapia de ARN -que se administra durante cuatro horas- reduce el nivel de colesterol 'malo más de un 60% hasta al menos un año
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Una terapia de ARN reduce el colesterol de manera duradera con una sola dosis / Freepik
Por qué confiar en El Periódico Los resultados preliminares de un ensayo clínico publicado este lunes en The New England Journal of Medicine revelan que una sola dosis de una terapia de ARN reduce el nivel de colesterol LDL -el llamado colesterol 'malo'- más de un 60% hasta al menos durante un año. La terapia, desarrollada por la biotec estadounidense Verve Therapeutics, está diseñada para eliminar de manera permanente la producción en el hígado de la enzima PCSK9, que propicia un nivel alto de colesterol LDL.
Los investigadores explican que las personas que no pueden producir la enzima PCSK9 por una alteración genética suelen tener niveles bajos de colesterol LDL y un riesgo de infarto ocho veces menor al resto de la población. La nueva terapia, bautizada como VERVE-102, pretende llegar al mismo efecto cardioprotector que estas alteraciones genéticas.
Efectos secundarios
Los autores indican que el modelo de tratamiento actual para el control del colesterol LDL, que se basa en pastillas diarias o inyecciones regulares, ha arrojado resultados "subóptimos". El acceso "inconsistente" a la atención médica, los efectos secundarios, los costes directos y otros factores contribuyen a una alta incidencia de interrupción del tratamiento y limitan su efectividad en la práctica clínica, apuntan.
La nueva terapia está basada en una nanopartícula lipídica diseñada para unirse a las células del hígado
La nueva terapia está basada en una nanopartícula lipídica diseñada para unirse a las células del hígado. Esta transporta en su interior dos pequeños fragmentos de ARN, que se liberan al llegar a destino. Uno, está diseñado para encontrar el gen que produce la enzima PCSK9 en las células del hígado. El otro fragmento se ha diseñado para inhabilitar este gen. El tratamiento se administra mediante una única infusión endovenosa durante cuatro horas.
22 hospitales
El ensayo clínico, en el que participarán 85 pacientes, empezó en 2024 y finalizará en 2027. Se lleva a cabo en 22 hospitales de seis países (Canadá, Reino Unido, Estados Unidos, Israel, Australia y Nueva Zelanda). Los adultos de 18 a 70 años de edad eran elegibles para su inclusión si tenían un diagnóstico de hipercolesterolemia familiar o enfermedad coronaria prematura (con menos de 55 años en hombres y menos de 65 años en mujeres).
Según los resultados del primer año de seguimiento de los primeros 35 pacientes, cuánta más alta es la dosis administrada, mayor es el efecto. En las siete personas que han recibido la dosis más alta -1 miligramo por kilo de peso- el nivel de PCSK9 en la sangre se ha reducido una media del 88% y el nivel de colesterol LDL, más de un 60% durante esos 12 meses.
Entre las cuatro personas que recibieron la dosis más baja (0,3 mg/kg), el nivel de PCSK9 se ha reducido un 51% y el colesterol LDL solo un 9%. Los otros 24 pacientes han recibido dosis intermedias, con descensos de PCSK9 y de colesterol LDL también intermedios. Los autores atribuyen las diferencias a que, cuanto más alta es la dosis, mayor es el número de células del hígado en que se consigue eliminar la producción de PCSK9.
Respuestas permanentes
"Las terapias de edición genética tienen el potencial de generar respuestas terapéuticas permanentes porque actúan al nivel del ADN", destacan los autores del estudio que consideran que el hecho de que los beneficios observados se mantengan hasta los 12 meses -el tiempo de vida de las células del hígado suele ser de entre siete y diez meses, precisan- indica "que la edición genética persiste más allá del recambio de los hepatocitos”.
Además, reseñan, no se han notificado efectos adversos importantes atribuibles a la terapia. Un 20% de los pacientes padeció molestias relacionadas con la infusión que se resolvieron espontáneamente, excepto en dos personas a las que se administró paracetamol o antihistamínicos. Además, se notificó un caso de inflamación pulmonar (neumonitis) pero se concluyó que no estaba relacionada con la terapia.
La terapia la ha desarrollado Verve Therapeutics, que en junio de 2025 fue comprada por la multinacional Eli Lilly. La Agencia de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) otorgó el año pasado la categoría de Fast Track (vía rápida) a la terapia para acelerar su aprobación, una vez que se demuestre su seguridad y eficacia.
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