Llega a España concizumab, la primera terapia para todos los tipos de hemofilia que padecen 3.000 españoles

España ya dispone de concizumab, un nuevo medicamento de Novo Nordisk destinado a la profilaxis -la prevención rutinaria de sangrados- en pacientes a partir de 12 años con hemofilia A y B, independientemente de la presencia de inhibidores, una complicación relevante en el tratamiento de la enfermedad . Administrado mediante inyección subcutánea, este nuevo fármaco, de nombre comercial 'Alhemo', "supone una innovación relevante" al ser el primer anticuerpo monoclonal dirigido contra el inhibidor de la vía del factor tisular (el anticoagulante natural TFPI) indicado para hemofilia A y B, con y sin inhibidor.

La hemofilia es un trastorno hemorrágico genético, caracterizado por una deficiencia del factor VIII de coagulación, en la hemofilia A, o del factor IX, en la hemofilia B. Esa deficiencia hace que la sangre no coagule correctamente, por lo que el afectado puede sufrir hemorragias espontáneas o sangrados prolongados, especialmente en articulaciones como codos, rodillas o tobillos.

Necesidades no cubiertas

Se estima que alrededor de 3.000 españoles conviven con la enfermedad, de las cuales aproximadamente el 80% presenta hemofilia A y el resto, hemofilia B. La aparición de inhibidores afecta entre el 20 % y el 33 % de los casos graves y entre el 3 % y el 13 % de los casos moderados o leves en hemofilia A. En hemofilia B, la incidencia se sitúa entre el 1 % y el 5 %3 .

Desde la Federación Española de Hemofilia (Fedhemo), su presidente, Daniel-Aníbal García, ha valorado "muy positivamente" la llegada de innovaciones terapéuticas destinadas a las personas con hemofilia. "Durante años, muchas personas han convivido con necesidades no cubiertas que condicionan su día a día. Por eso, cada nuevo esfuerzo orientado a ofrecer alternativas que respondan a esas realidades supone un paso importante hacia un mejor cuidado de esta enfermedad crónica", señala.

Controlar las hemorragias

Según explica el laboratorio, el mecanismo de acción de este anticuerpo monoclonal se basa en el bloqueo específico del TFPI, una proteína anticoagulante presente de manera natural en el organismo que ayuda a regular la fase de iniciación de la coagulación de la sangre. Al neutralizar la TFPI, este tratamiento facilita la generación de trombina suficiente para controlar las hemorragias. Esta acción es independiente de los niveles de Factor VIII o IX del paciente, lo cual es fundamental para su indicación en hemofilia A y B, incluyendo aquellos pacientes con inhibidor.

La otra gran novedad es su modo de administración: se presenta en la primera pluma precargada multidosis, diseñada para su uso diario por vía subcutánea. La flexibilidad del tratamiento también se ve reforzada por su termoestabilidad (hasta 30°C durante cuatro semanas) y su portabilidad, lo que facilita la adherencia a la profilaxis en el día a día del paciente. Además, se subraya, el régimen de dosificación permite la individualización de la profilaxis basándose en la farmacocinética de cada persona.

En estudios de experiencia de uso, el 98 % de los pacientes y cuidadores destacaron la facilidad de administración de este medicamento y el 95 % valoró positivamente su uso fuera de casa. Además, el 88 % eligió la pluma frente a su tratamiento previo. En general, este medicamento fue el preferido frente a los tratamientos tradicionales, explica la compañía.

Mecanismo de acción

El doctor Víctor Jiménez Yuste, jefe de Hematología del Hospital Universitario La Paz, en Madrid, ha señalado que el fármaco representa una nueva estrategia terapéutica basada en un mecanismo de acción diferente a lo que se conocía hasta ahora. "En lugar de sustituir el factor que falta, actúa bloqueando un anticoagulante natural del organismo lo que permite restablecer el equilibrio de la coagulación. Para pacientes que hasta ahora tenían pocas o ninguna alternativa, como las personas con hemofilia B con inhibidores, supone un cambio sustancial".

Por su parte, el doctor Francisco Pajuelo, director médico de Novo Nordisk en España, ha resaltado que la llegada de esta innovadora opción terapéutica "va a marcar un antes y un después en las personas con hemofilia A y B, con y sin inhibidores. Aun así, existen retos importantes que condicionan la vida de las personas que conviven con esta enfermedad genética poco frecuente".

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