Llega a España garadacimab, un nuevo fármaco para un trastorno genético marcado por impredecibles ataques de hinchazón en la piel

La compañía biofarmacéutica CSL ha anunciado la disponibilidad en España de garadacimab, de nombre comercial 'Andembry', un tratamiento indicado para la prevención rutinaria de las crisis recurrentes de angioedema hereditario (AEH), una enfermedad genética poco frecuente caracterizada por episodios recurrentes e impredecibles de inflamación (edema) en distintas partes del cuerpo, como extremidades, abdomen o vías respiratorias.

La compañía explica que se trata de una opción innovadora dentro del abordaje profiláctico de la enfermedad. Los ataques pueden ser dolorosos y, en el caso de afectar a la laringe, potencialmente mortales. Además del impacto físico, conlleva una importante carga psicológica y social, derivada de la incertidumbre y la posible gravedad de los ataques. Se estima que la enfermedad afecta aproximadamente a 1 de cada 50.000 personas.

La dolencia saltó a la actualidad el pasado marzo cuando se conoció que un donante de esperma de Catalunya la transmitió al menos a tres personas nacidas de su semen. Profesionales del Vall d'Hebron Instituto de Investigación (VHIR) y del Hospital Vall d'Hebron, de Barcelona, en colaboración con el Servicio de Alergología del Hospital Santa Maria de Lleida y el Instituto de Investigación Biomédica (IRBLleida), describieron el primer caso documentado en el mundo de transmisión de angioedema hereditario asociado al gen F12 a través de un donante de semen anónimo.

Frecuencia y gravedad

"Los pacientes pueden presentar episodios de angioedema impredecibles, muy variables en frecuencia y gravedad, lo que genera una gran carga tanto física como emocional muy importante”, explica la doctora Mar Guilarte, Coordinadora del CSUR de Angioedema Hereditario del Hospital Vall d'Hebron. La enfermedad, se describe, está causada, en la mayoría de los casos, por alteraciones en el inhibidor de la C1 esterasa, lo que provoca una producción excesiva de bradicinina, mediador clave en la aparición del edema.

A pesar de los avances en el manejo del AEH, señalan los expertos, los pacientes continúan enfrentándose a una enfermedad impredecible, con crisis que pueden aparecer sin previo aviso y afectar significativamente a su vida diaria, tanto a nivel físico como emocional.

Anticuerpo monoclonal humano

El nuevo tratamiento contiene garadacimab, un anticuerpo monoclonal humano que inhibe el factor XII activado (FXIIa), una proteína clave que conduce a la generación de bradicinina, detalla la compañía. De este modo, actúa de forma dirigida sobre uno de los mecanismos responsables de los ataques. Está indicado para la prevención rutinaria de las crisis recurrentes en adultos y adolescentes a partir de 12 años, y se administra por vía subcutánea. No está indicado para el tratamiento de ataques agudos, por lo que los pacientes deben disponer de medicación de rescate, se precisa.

"Es importante disponer de fármacos con diferentes mecanismos de acción, para disponer de alternativas en aquellos pacientes que no responden a fármacos dirigidos a otras dianas terapéuticas", señalan los médicos

"Garadacimab inhibe el FXII activado. Es importante disponer de fármacos con diferentes mecanismos de acción, para disponer de alternativas en aquellos pacientes que no responden a fármacos dirigidos a otras dianas terapéuticas como la precalicreína o la calicreína", señala la doctora Maite Caballero, jefa de grupo de la U754 CIBERER en el Hospital Universitario La Paz de Madrid.

Aprobado en Europa

La Comisión Europea aprobó este medicamento en febrero de 2025, tras evaluar su balance beneficio-riesgo positivo. La eficacia y seguridad de garadacimab se han evaluado en el ensayo pivotal de fase 3 VANGUARD, un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en pacientes con AEH de 12 años o más. En este estudio, la administración mensual de garadacimab demostró una reducción significativa de los ataques, con una media de 0,27 crisis al mes frente a 2,01 con placebo, lo que supone una reducción aproximada del 87%.

Además, cerca del 62% de los pacientes tratados permanecieron libres de ataques durante el periodo de estudio, con un efecto que se observó desde las primeras semanas y se mantuvo de forma sostenida. "Ofrece una reducción muy significativa en la frecuencia de los ataques de AEH en pacientes en profilaxis a largo plazo. Y un elevado número de pacientes que dejan de tener ataques, que es el objetivo final que nos indican las guías clínicas. Este efecto se traduce también en una mayor estabilidad de la enfermedad y una mejora relevante en la calidad de vida”, añade la doctora Guilarte.

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