Enfermedades raras: cuatro de cada 10 medicamentos huérfanos en España no cuentan con financiación

La evolución de los medicamentos huérfanos, diseñados para tratar enfermedades raras, ha sido "positiva" en 2024: se han incorporado 24 nuevos productos que han obtenido el código nacional, frente a los 10 del año anterior. Sin embargo, en lo que respecta a la financiación pública, los datos son algo peores. En concreto, España ha financiado 17 nuevos medicamentos autorizados por la Unión Europea este último año, cuatro menos que en 2023.

En total, en el país aún quedan 46 de los 131 fármacos huérfanos con código nacional -el 89% de los que tienen autorización de comercialización en la Unión Europea- sin financiar. Un 39% de ellos lleva más de tres años sin una resolución de financiación favorable, según los datos que ha presentado este martes la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMH).

En su Informe Anual de Acceso a estos fármacos para dolencias minoritarias se muestra que el Sistema Nacional de Salud (SNS) financia 85 medicamentos, es decir, el 58% de los medicamentos autorizados en la UE.

Por su parte, los tiempos de espera desde que se obtiene el código nacional hasta la aprobación de la financiación se mantiene en una media de dos años (23 meses).

En este sentido, la asociación considera que este indicador pone de manifiesto la necesidad de que "el nuevo modelo de precio y financiación contemple la especificidad de los medicamentos huérfanos a la hora de su evaluación y financiación" en España.

De esta forma, consideran que se facilitaría el acceso temprano y equitativo para todos los pacientes con enfermedades raras, área terapéutica estratégica identificada en la Estrategia de la Industria Farmacéutica 2024-2028.

Terapias avanzadas

El Informe de AELMHU también refleja la evolución de las terapias avanzadas para patologías poco frecuentes. Resaltan que tres de ellas han conseguido financiación, algo que no sucedía desde 2021.

De esta forma, a día de hoy hay 15 terapias avanzadas en el país que cuentan con autorización de comercialización. Catorce de ellas disponen ya de código nacional en España y siete están financiadas por el SNS.

Unión Europea

A nivel europeo, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha reconcido oficialmente 25 medicamentos huérfanos en 2024. Son seis más que en 2023. Además, otros 17 han obtenido autorización para su comercialización en la Unión Europea, mejorando en cinco puntos el número de productos autorizados respecto al año anterior.

Según el análisis de los datos de los medicamentos huérfanos, y que toma como referencia distintas fuentes públicas europeas y españolas, la situación en Europa ha mostrado una evolución positiva.

En términos acumulados, y contemplando tanto nuevas designaciones como las pérdidas de orfandad, al cierre de 2024, 210 medicamentos cuentan con designación huérfana y nombre comercial y 147 tienen autorización de comercialización en la UE.

En línea con esta tendencia positiva, AELMHU destaca que se necesita que la nueva legislación europea continúe impulsando la investigación y el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras, eliminando las barreras burocráticas y equiparando y agilizando el acceso a los tratamientos para todos los pacientes de enfermedades raras en la UE.