Ensayan en niños una inmunoterapia CAR-T que ya se aplica en adultos para tratar la leucemia

El Hospital Sant Joan de Déu (Esplugues de Llobregat) ha iniciado un ensayo clínico para probar en niños con leucemia linfoblástica B una inmunoterapia avanzada CAR-T que ya se aplica en adultos que no responden a los resistentes a los tratamientos convencionales.

Una niña de 7 años ha sido la primera paciente en recibir este tratamiento de inmunoterapia en el marco de este ensayo clínico, que está previsto que dure dos años y que participen una treintena de pacientes de toda España.

En este ensayo se evalúa en pacientes pediátricos la eficacia del CAR-T académico ARI-0001, desarrollado con el Hospital Clínic de Barcelona y bautizado con este nombre en recuerdo a la paciente que lo hizo posible mediante una campaña de mecenazgo, aunque no pudo superar la enfermedad y falleció en 2016.

Este tratamiento fue aprobado en 2021 por la Agencia Española del Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) para el tratamiento de adultos mayores de 25 años con leucemia linfoblástica de tipo B en el caso de que no respondan a los tratamientos convencionales, que habitualmente consisten en quimioterapia y, posteriormente, un trasplante de médula ósea.

La terapia de células T con receptores quiméricos de antígenos (CAR-T, siglas en inglés) capacita al sistema inmunitario del paciente para que pueda reconocer, atacar y destruir las células cancerosas de forma dirigida.

Consiste en extraer sangre del paciente, separar los linfocitos T (células del sistema inmunitario) y modificarlos en el laboratorio mediante técnicas de ingeniería genética para que tengan capacidad de destruir las células cancerígenas; una vez ya "entrenadas" para atacar, son reintroducidas en el cuerpo del enfermo.

El CAR-T que se ensaya en Sant Joan de Déu fue gestado en el Hospital Clínic y ambos hospitales catalanes lo probaron tanto en adultos como en niños con leucemia linfoblástica B.

Pero la Aemps solo lo aprobó en adultos porque en 2018 ya había validado otro CAR-T, el Kymriah, creado por la industria farmacéutica e indicado para pacientes pediátricos.

Para los niños también existe otro CAR-T, desarrollado por la compañía Novartis y que fue el primero que aprobó la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para menores en el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda en segunda recaída.

Pero con este nuevo CAR-T ARI, los investigadores pretenden poder disponer de una terapia en fases más tempranas de la enfermedad, concretamente en la primera recaída (normalmente después de la quimioterapia), para demostrar si puede ser sustitutivo de otros tratamientos asociados a mayores riesgos, como es el trasplante de médula ósea.