El pequeño Makar, tratado con éxito de un tumor cerebral con fármacos adultos

Profesionales del SJD Pediatric Cancer Center Barcelona del Hospital Sant Joan de Déu han tratado con éxito a Makar, un niño de cinco años y nacido en Rusia que presentaba un tumor cerebral sin opciones de curación con dos medicaciones utilizadas habitualmente para el cáncer de pulmón en adultos, han informado en un comunicado este lunes.

Con solo un año de vida, a Makar le diagnosticaron en 2019 un grave tumor cerebral, un glioma hemisférico infantil de alto grado, del que fue intervenido y tratado en su ciudad natal, San Petersburgo (Rusia). El tratamiento de quimioterapia no funcionó y, cuando los oncólogos rusos no le ofrecían ninguna opción que le salvara la vida, la familia del niño se puso en contacto con el departamento de atención al paciente internacional de Sant Joan de Déu.

El centro ha prescrito estos tratamientos después de realizar un análisis molecular del tumor en distintas fases de la evolución de la enfermedad: se han descubierto alteraciones genéticas que iban cambiando en el tiempo y que condicionaban un cambio en el tratamiento dirigido.

En concreto, el análisis molecular reveló que el tumor presentaba una alteración que involucra el gen ALK, frecuente en el cáncer de pulmón de adultos, por lo que tenían que encontrar un fármaco para tratar de forma dirigida esta modificación del gen y que llegase bien al cerebro.

Tratamiento pionero

Se trata de la primera vez en el mundo que este medicamento se administra a un menor en esta situación, por lo que los oncólogos contactaron con la compañía farmacéutica para predecir qué dosis podía ser bien tolerada por el menor y a la vez ser eficaz.

Semanas después de recibir el tratamiento, constataron que el tamaño del tumor del niño se había reducido de manera notable, hasta casi desaparecer pero, tres meses después, el glioma había generado resistencia al tratamiento y había crecido de nuevo.

Mejoría visible

Volvieron a operar al menor, le extrajeron todo el tumor y lo enviaron a analizar: detectaron una segunda alteración en el mismo gen ALK, por lo que plantearon administrar al paciente otro fármaco indicado también para el cáncer de pulmón en adultos.

De nuevo contactaron con la farmacéutica correspondiente porque tampoco se había administrado nunca antes en casos como el suyo y el segundo tratamiento consiguió de nuevo reducir el tumor, pero este volvió a crecer.

El paciente fue intervenido y recibió radioterapia con protones: un año después, el tumor ha desaparecido y no hay evidencia de la enfermedad.

En la actualidad, el menor mantiene un "cierto retraso psicomotor", pero ha mejorado ostensiblemente su estado de salud: ha conseguido volver a caminar, aunque con asistencia, y comunicarse y hacerse entender.