El vía crucis del medicamento

Los investigadores biomédicos desean, algunos secretamente, curar enfermedades. Hay muchas formas de tratar una patología, como por ejemplo la cirugía, la radioterapia o la ortopedia, pero idealmente quisiéramos dar una píldora para arreglar el problema. Pero ¿cómo llegan los nuevos medicamentos a los pacientes? Pues es un proceso tortuoso y complejo, casi igual que hacer una consulta legal por el derecho a decidir. Hay muchas formas de empezar. Repasemos algunas. La más cercana al método científico puro sería la siguiente: estudiamos qué alteración primera causa una enfermedad y buscamos una sustancia que revierta sus efectos. Uno de los ejemplos recientes más paradigmáticos en esta área sería un fármaco que está diseñado para que encaje dentro de un cromosoma alterado en un subtipo de leucemia. Esto ha permitido convertir una enfermedad mortal en curable en un 90% de los casos.

EN ESTE PROCESO son necesarios muchos escalones: por ejemplo, hay unos señores que hacen cosas rarísimas que se llaman difracción de rayos X y cristalografía, que te dan una idea de qué moléculas encajan como una llave en la cerradura con la proteína alterada en aquella enfermedad. Pero ¿de dónde salen las sustancias nuevas? De todas partes, de productos naturales buscados en el fondo del mar o en las junglas de la Amazonia y de moléculas sintéticas hechas como unlegoen los laboratorios de química orgánica (¡no trabajan con órganos, lo hacen con derivados del carbono!). Hay gente que toma el camino más fácil (y quizá más rentable) de coger una sustancia que se sabe que funciona, hacerle pequeñas modificaciones estructurales y decir que ya tiene un nuevo compuesto patentable. Pero hay otros investigadores que se dedican pacientemente, con la ayuda de robots, a hacer el cribado de miles de sustancias existentes con fondos públicos o llegando a convenios con la industria farmacéutica.

A veces la respuesta nos la da el azar y uno siempre debe estar atento a la casualidad y, como digo yo, que la suerte te coja trabajando. Un ejemplo: se probó un fármaco en un ensayo clínico para tratar problemas cardiovasculares y de la circulación de la sangre. Todo parecía ir más o menos bien, pero un número de pacientes se confesaron a sus médicos de forma vergonzosa porque presentaban un efecto secundario. El efecto no estoy seguro de que fuera molesto, pero era aparente. Presentaban erecciones. Así se encontró la viagra, y el resto es ya historia, habiéndose convertido en un fármaco de ganancias millonarias y haber reavivado la vida sexual de muchísimas personas en el otoño de sus vidas.

Si me permiten, les daré otro ejemplo: la primera guerra mundial fue una tragedia que traumatizó a toda una generación. De ella se dijo que sería la última guerra, pero desgraciadamente no fue así. Miles de jóvenes murieron en trincheras para avanzar únicamente unos pocos metros. Para desequilibrar las batallas, la incipiente industria armamentista desarrolló el gas mostaza, que se tiraba sobre los combatientes. Pero entre los supervivientes se observó que esta sustancia también disminuía el número de linfocitos de la sangre, y sabemos que en las leucemias proliferan estas células. Así que unos científicos llamadosLouis S. GoodmanyAlfred Gilman, de la Universidad de Yale, aislaron el principio activo de la misma y produjeron la primera quimioterapia del cáncer, que revolucionó todo el tratamiento oncológico.

Si piensan que todo esto es complicado, es a partir de este punto, cuando sabemos desde el laboratorio que una sustancia que actúa sobre una diana puede aliviar o curar una enfermedad, que el proceso se complica aún más. La sustancia debe ser probada en dos mamíferos (ratón, rata, mono, perro...) para saber que es segura antes de dársela a los humanos.

LAS PRIMERAS personas a las que administrársela deben estar sanas, porque solo se quiere saber si es segura en humanos, cómo se distribuye en los tejidos (¿se queda en la grasa?, ¿llega al cerebro?), cuánto tiempo está en la sangre (segundos, minutos, horas, días, para siempre...) y por dónde se elimina o metaboliza (hígado, riñón, orina, heces...). Y después se harán los ensayos clínicos con los pacientes reales de la enfermedad, ensayos que son carísimos y que dependen de la industria privada, ya que los estados suelen lavarse las manos en este proceso.

Y, al final, cuando están todos los resultados, hay unos jurados (el europeo se llama EMEA, y el americano es la FDA) que determinan si ese producto es comercializable y puede llegar a la sociedad. Una tarea complicada. Por eso hay que agradecer a toda la industria farmacéutica de Catalunya, entre otros los laboratorios Ferrer, Esteve, Almirall y Grifols, que a pesar de ser plenamente competitiva a nivel internacional siga apostando por el país.