Terapia génica
Sant Joan de Déu de Esplugues, primer centro europeo que participa en un ensayo clínico sobre una terapia contra el síndrome de Duchenne
La terapia estudiada busca suplir la carencia de distrofina, proteína esencial para el desarrollo muscular, y frenar la evolución esta enfermedad degenerativa
Participarán 120 niños de entre cuatro y siete años de más de 10 países
Enfermera SJdD / Sant Joan de Déu
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El Hospital Sant Joan de Déu de Esplugues (Baix Llobregat) se ha convertido en el primer centro europeo que ha participado en un ensayo clínico de una terapia génica contra la distrofia muscular de Duchenne. El ensayo ha sido desarrollado por Sarepta Therapuetics en colaboración con Roche para tratar esta enfermedad degenerativa, que actualmente no tiene cura.
La distrofia muscular de Duchenne causa en los niños afectados una debilidad progresiva de la musculatura que les obliga a necesitar silla de ruedas desde los 12 años, además de provocar numerosas complicaciones.
El ensayo clínico se basa en una terapia génica que busca suplir la carencia de distrofina y, de esta manera, y frenar la evolución de la enfermedad. Consiste en administrar al paciente una infusión intravenosa con un virus adeno-asociado modificado que contiene la secuencia genética que permite a las células musculares producir una distrofina más pequeña pero funcional, la microdistrofina.
Resultados "muy esperanzadores"
Los resultados preliminares del ensayo que se han llevado a cabo en Estados Unidos han sido "muy esperanzadores". Los pacientes que han recibido la terapia no han sufrido una pérdida de sus capacidades en tres años y han aumentado de manera muy significativa la expresión de microdistrofina en comparación con el grupo de pacientes que formó parte del grupo de control y recibió placebo. En una segunda fase del ensayo, estos pacientes recibieron también la terapia.
En el ensayo clínico participarán 120 pacientes de más de 10 países. Son niños de entre cuatro y siete años, capaces de caminar de forma independiente y que se encuentran en una primera fase de la enfermedad. El primer paciente de la Unidad de Enfermedades Neuromusculares del Hospital Sant Joan de Déu Barcelona que participará en el ensayo es un niño de Almería de seis años.
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