La terapia génica se enfrenta a las enfermedades complejas

La ciencia lleva décadas persiguiendo la idea de tratar las enfermedades yendo a su raíz biológica -su componente genética. Este enfoque se ha revelado más complejo de lo previsto. Sin embargo, desde hace unos años la terapia génica ha empezado a dar frutos. 

Hasta ahora, los resultados se han ceñido sobre todo a enfermedades asociadas con mutaciones en genes concretos. Estas suelen ser enfermedades raras. Sin embargo, en los últimos años, la investigación se está atreviendo cada vez más con dolencias complejas, en las cuales intervienen múltiples genes, factores ambientales, etcétera.

Eso abre la posibilidad de que la terapia génica entre en la caja de herramientas para abordar enfermedades mucho más frecuentes, como la diabetes, el alzhéimer, el párkinson o el cáncer. 

Así lo explicó el jueves pasado Fàtima Bosch, catedrática de bioquímica de la Universitat Autònoma de Barcelona y pionera de la terapia génica, en una charla en directo en las redes de EL PERIÓDICO, en el marco del ciclo de Conversaciones de Salud impulsado por el diario con el apoyo de la Fundación Dr. Antoni Esteve.

Cadenas intricadas

“En las últimas décadas se ha tenido que entender la función de cada gen. De muchas enfermedades aún no se sabe el gen responsable. De las que se sabe, las herramientas para abordarlas se han desarrollado solo en los últimos años. Llevar un producto a la clínica requiere 15 años como mínimo”, afirma Bosch.

La terapia génica consiste en introducir ADN, ARN, o ácidos nucleicos en un organismo para prevenir o curar enfermedades. Este material genético lo transportan vectores como virus modificados o nanopartículas, que se pueden introducir directamente en el cuerpo, o bien en células que se sacan del paciente, se modifican, y se vuelven a introducir.

Una de las estrategias de la terapia génica es restaurar genes sujetos a modificaciones dañinas, que generan enfermedades. En el caso de las dolencias causadas por un solo gen, es relativamente fácil identificar dónde intervenir. En las complejas, los investigadores tienen que dar con los anillos justos en la intricada cadena de procesos biológicos que las causan. 

Diabetes de tipo 1

Bosch lo consiguió con la diabetes de tipo 1 en animales. “No hay una mutación en un gen concreto. ¿Qué gen terapéutico usas?”, explica la científica. Su equipo probó con diversas estrategias antes de dar con una exitosa. 

Finalmente, diseñó un sistema que consiste en introducir en el músculo esquelético un gen, que normalmente se expresa en el hígado y que permite captar glucosa de la sangre del paciente hiperglucémico, conjuntamente con el gen de la insulina que controla la entrada del azúcar. El sistema actúa como un sensor que hace que el músculo esquelético capte glucosa hasta que el organismo alcanza un nivel de glicemia normal y no más allá de este nivel. 

Perros diabéticos

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“Es un sistema que reemplaza la inyección de insulina”, comenta Bosch. En perros diabéticos, un solo suministro de este sistema los ha librado de las inyecciones de insulina durante hasta 8 años. La técnica está licenciada a una empresa, Kriya Therapeutics, que pretende llevarla a un ensayo clínico con personas en un corto plazo, posiblemente el año que viene, según Bosch.

“Ahora las agencias reguladoras han empezado a aceptar también la terapia génica para el tratamiento de enfermedades de alta prevalencia. Todo lo aprendido con enfermedades raras lo estamos aplicando a estas enfermedades más complejas. El futuro está en desarrollar terapias génicas más eficaces para el tratamiento de enfermedades como la diabetes, las neurodegenerativas, los cánceres. Estoy convencida de que los próximos 10 años habrá un salto muy grande”, concluye Bosch.