El reto de editar genes sin irse a la quiebra

El año pasado, decenas de pacientes en todo el mundo se trataron con la primera terapia basada en editar sus genes, osea, “reparar” letras individuales de su ADN. La terapia se basa en la técnica CRISPR, merecedora del premio Nobel de Química en 2020, que permite modificar el genoma con una precisión y rapidez sin precedentes. El primer fármaco basado en ella (Casgevy, dirigido contra la anemia falciforme y la beta talasemia) se aprobó hace un año. 

Hay decenas de ensayos clínicos con CRISPR en marcha, pero de pronto la gran esperanza de la edición genética parece estar en entredicho. “El sector está atravesando una crisis auténtica, que se puede y se debe solucionar”, advirtió en Octubre Fyodor Urnov, uno de los pioneros del sector.

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Diversas farmacéuticas del ámbito han recortado personal. Del millar de enfermedades potencialmente tratables con CRISPR, solo una decena tienen previstos ensayos clínicos. El año pasado, un niño afectado por amaurosis de Leber fue tratado exitosamente de un ojo con edición genética, pero no del otro, porque el ensayo fue interrumpido.

Precios exorbitantes

El problema radica en el precio exorbitante de estas terapias. Casgevy cuesta 2,2 millones de dólares - una suma insostenible para muchos bolsillos. Por ejemplo, el Reino Unido decidió que la comprará sólo para tratar los pacientes de beta talasemia y no los de anemia falciforme.  Hay más de cuatro millones de personas al mundo con anemia falciforme, el 80% de ellas en África Subsahariana. No hay manera de que estos pacientes puedan costearse esa terapia. 

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“Llevamos años diciéndoles a los pacientes que apoyen a la investigación [en CRISPR] y les decimos que no pueden acceder a las terapias. Me da mucha vergüenza. Es una decepción impresionante”, afirma Lluís Montoliu, investigador del Centro Nacional de Biotecnología, que publicó un artículo con estrategias para contener el precio del CRISPR. 

“Las empresas dicen que si no piden millones por estas terapias no les merece la pena invertir en ellas. Es un ejemplo más de que el sistema de la innovación farmacéutica no funciona”, constata Ellen ‘t Hoen, abogada y activista experta en patentes.  

Fondos de inversión

El argumentario de las farmacéuticas es conocido. Han tenido que invertir mucho dinero en proyectos muy inciertos (de los cuales tiene éxito uno de cada muchos), para conseguir un fármaco que se suministra solo una vez a unos pocos pacientes, ahorrándole de un plumazo al sistema de salud los altos costes de tratarlos durante años. Entonces, se merecen un premio grande.

Sin embargo, hay razones más prosaicas. “En los últimos dos o tres años, las terapias génicas han atraído dinero de fondos de inversión, que quieren recuperar mucho dinero y pronto. El mercado está sobrecalentado”, afirma Montoliu.  

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Esta avidez podría matar a la gallina de los huevos de oro. Montoliu relata que las asociaciones de pacientes de los países en desarrollo ni se plantean pedir la compra de Casgevy. Al contrario, apuestan por más inversión en terapias menos eficaces pero más asequibles, como la hidroxiurea. No sería el primer caso de una terapia innovadora que acaba fuera del mercado por demasiado cara.

¿Tecnología o economía?

En su trabajo, Montoliu y coautores apuntan a una batería de mejoras que abaratarían la tecnología. Entre ellas, las terapias modulares: usar las mismas moléculas, con pequeños cambios, para tratar diversas enfermedades. O la CRISPR “por inyección”: actualmente Casgevy requiere sacar la médula ósea, modificarla y volver a introducirla, pero se podría encontrar la manera de hacer el cambio con una inyección, directamente en el cuerpo del paciente.

“Esa no es la respuesta al problema”, afirma Huub Schellekens, profesor emérito de Biotecnología farmacéutica en la Universidad de Utrecht (Países Bajos). “El precio no bajará por mejoras tecnológicas porque realmente no depende de ellas”, explica.

Según Schellekens la respuesta es más bien económica: habría que recortar la exclusividad de mercado, una especie de monopolio legalizado que dura años y que forma parte del premio que la ley prevé para las empresas farmacéuticas innovadoras. 

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También Montoliu apunta a soluciones económicas. Por ejemplo, la compra conjunta de grandes cantidades de tratamientos a precios más baratos (que la Unión Europea experimentó con las vacunas durante la pandemia del covid-19); o el pago por resultados (o sea, que solo se paguen los tratamientos exitosos). 

Otros apuestan por devolver la CRISPR al sector público. “Esta tecnología se desarrolló con recursos públicos y los hospitales están capacitados para administrarla”, afirma Jaume Vidal, de la oenegé Health Action International (HAI), que participa en Public Pharma Europe, una iniciativa para resucitar una industria farmacéutica pública en Europa.

Hay un antecedente de ello: las innovadoras inmunoterapias CAR-T contra el cáncer se suministran en hospitales a un precio diez veces menor al de los fármacos “de marca”, aprovechando una brecha legal, la “exención hospitalaria”. “En el fondo, no se trata de productos farmacéuticos, sino de terapias, de intervenciones médicas”, concluye ‘t Hoen. “Hay que encontrar maneras para desconectar la innovación del precio”, concluye esta experta. 

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