Los neurólogos expresan sus cautelas ante la aprobación en EEUU de un nuevo fármaco contra el Alzheimer

Los neurólogos expresan sus cautelas ante la aprobación en EEUU de un nuevo fármaco contra el Alzheimer
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Desde hacía 18 años los enfermos de Alzheimer y sus familias no tenían novedades sobre un posible tratamiento para esta enfermedad neurodegenerativa. Ayer, se conocía que la Federal Drug Administration (FDA), encargada de dar el visto bueno a los medicamentos en Estados Unidos, aprobaba el primer fármaco potencialmente capaz de modificar el curso de la enfermedad de Alzheimer.

Sin lugar a duda, una noticia trascendental y esperanzadora, puesto que el último fármaco contra la enfermedad de Alzheimer fue aprobado en 2003, y estaba destinado a paliar los síntomas de la enfermedad, no la causa de la misma.

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Los especialistas de la Sociedad Española de Neurología (SEN) se felicitan de esta buena nueva, aunque creen que es necesario matizar algunos aspectos al respecto.

En primer lugar, la SEN señala que esta autorización es una aprobación condicional, ligada al «Accelerated Approval Pathway» de la FDA. Esta vía se contempla para «fármacos contra una enfermedad grave o mortal que puedan proporcionar un beneficio clínico significativo sobre los tratamientos existentes o cuando el fármaco ha mostrado un efecto sobre un marcador subrogado de eficacia que razonablemente predice un beneficio para los pacientes, y cuando queda incertidumbre sobre su beneficio clínico».

La decisión ha sido adoptada tras intensos meses de debate y controversia, entre otros motivos porque Biogen (la compañía propietaria de la molécula) decidió no completar los estudios, tal como los había planificado.

De hecho, la propia FDA reconoce «(una evidencia) controvertida respecto a sus beneficios clínicos, (pero) la FDA ha determinado que hay suficiente evidencia que el Aduhelm (aducanumab) reduce las placas de amiloide en el cerebro, y que dicha reducción probablemente conduzca a importantes beneficios para los pacientes».

Este tipo de aprobaciones están vinculados a estudios post-aprobación (ensayos clínicos fase 4), como ha sido el caso en esta ocasión, y que contempla una retirada de la aprobación si Biogen no proporciona datos que confirmen la eficacia y la seguridad del fármaco en los próximos años.

A pesar de todas estos condicionantes, los expertos de la SEN creen que «esta aprobación ofrece esperanza a las muchas personas y familias que sufren esta devastadora enfermedad. El primer mensaje debe ser de cautela y responsabilidad para gestionar las expectativas de las familias».

Cautela necesaria por varias razones. La primera es que en España debemos esperar a la llegada de este medicamento. Biogen ha solicitado su aprobación en la Agencia Europea del Medicamento (EMA), cuya decisión se espera para los próximos meses.

En segundo lugar, hay que tener muy claro que este tratamiento no es una cura para la enfermedad de Alzheimer. Los neurólogos explican que según «los datos disponibles este fármaco a dosis altas tarda varios meses en eliminar las placas de amiloide del cerebro de los pacientes que se han acumulado durante años, o incluso décadas».

Además, según se extrae de la información facilitada por el laboratorio que ha desarrollado este medicamento contra el Alzheimer, «parecería que sólo cuando se consigue una reducción radical de la carga de amiloide (una práctica reversión a la normalidad) de forma mantenida y en fases iniciales de la enfermedad se podría empezar a apreciar el beneficio clínico de los pacientes», detallan desde la SEN.

Ello nos indica que son necesarios largos estudios para poder evaluar la eficacia de estos fármacos. Además de los datos que proporcione Biogen durante los próximos años, es relevante reseñar que otros dos fármacos de características muy similares de las farmacéuticas Roche (gantenenumab) y Eisai (lecanemab) están realizando estudios de fase 3 en los que participan varios centros españoles y que se completarán a finales del 2023 y 2024 respectivamente.

Finalmente, quedan todavía muchos temas abiertos como el coste del fármaco, existiendo importantes discrepancias entre la estimación de precio de mercado que han recogido diversos medios (inasumibles tanto para un sistema público de salud como para una economía familiar media) y los costes estimados por diferentes fuentes en función de la eficacia prevista.

«En cualquier caso, subrayan los expertos, esta aprobación refleja el momento apasionante en el que nos encontramos en la investigación y lucha contra el Alzheimer y puede suponer un punto de inflexión. Es ya posible modificar procesos fisiopatológicos clave de la enfermedad con un posible beneficio clínico».

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«A pesar de las dudas que pueda generar la aprobación por la FDA de Aducanumab, nos debemos congratular de los enormes avances que hemos tenido en el campo de la enfermedad de Alzheimer en las últimas décadas, avances hasta ahora ensombrecidos por los repetidos fracasos de los ensayos clínicos hasta ayer. Esperamos que ayude a movilizar más recursos en la lucha contra la enfermedad, por parte de las agencias financiadoras y la industria».

En definitiva y aunque las perspectivas parecen halagüeñas, todavía quedan varias cuestiones cruciales por resolver. Entre ellos puntos esenciales en relación a los criterios de selección, acceso al fármaco, preparación del sistema sanitario y coste, además de los interrogantes mencionados en relación a la eficacia.