Con el fármaco huérfano

La compañía Som Biotech y Vall d'Hebron Institut de Recerca desarrollarán la fase clínica de un fármaco contra la amiloidosis transtirretina (ATTR). El acuerdo entre la empresa y el centro de investigación supondrá probar el compuesto SOM-0226 en 20 pacientes voluntarios sanos y otros afectados por la variante polineuropática de la enfermedad. El desarrollo de este medicamento hasta ahora ha supuesto la inversión de dos millones de euros aportados por capital privado y subvenciones y préstamos públicos de Acció, de la Generalitat; la Oficina Española de Patentes y Marcas y los ministerios de Economía y Sanidad.

La ATTR es una enfermedad rara e incapacitante, que afecta esencialmente al sistema nervioso periférico y miocardio y que, en algunos casos, se hereda de padres a hijos. El compuesto que se probará ha sido designado medicamento huérfano por la Food and Drug Administration (FDA), de EEUU. Los huérfanos son medicamentos que no producen las grandes farmacéuticas porque afectan a pocos pacientes. Conseguir esta designación otorga a su productor un periodo de exclusividad.

El producto surge de un reposicionamiento desarrollado por Som Biotech. Esa es la especialidad de esta compañía ubicada en el Parc Científic de Barcelona, la reutilización de medicamentos para otras indicaciones. SOM-0226 había sido aprobado anteriormente para otra indicación. Por eso, el nivel de inversión para esta nueva aplicación es más reducido. Los estudios realizados por la compañía revelan que este compuesto es «una alternativa superior a otros productos en desarrollo», según la empresa. La nueva funcionalidad fue descubierta por la compañía mediante una plataforma computacional de screening virtual. Si se lleva adelante este producto, «se ayudará a maximizar el uso de los sistemas públicos de salud», según Som Bioctech.

«En el mercado mundial solo existe un tratamiento farmacológico para la fase inicial de una de las formas de la amiloidosis trantirretina, la variante polineuropática. Su coste es muy elevado y solo tiene aprobación para Europa. Por eso existe una clara necesidad médica que apoya el desarrollo de nuevos medicamentos», según el neurólogo Josep Gámez, jefe del equipo de investigación del sistema nervioso del Vall d'Hebron Institut de Recerca, donde se harán las pruebas clínicas.

Los únicos tratamientos existentes son un fármaco descubierto en EEUU con un precio de 140.000 euros al año y el trasplante de hígado, solo adecuado para un pequeño grupo poblacional y a un coste sociosanitario muy elevado.